血友病新药在中国获批 能否成为国内患者福音？
发布时间：2018年12月07日 12:39:31 来源： 中国之声
血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。简单来说就是出血止不住，甚至没有外伤也会自发性出血。所以血友病和其他罕见病一样，对人的生命构成很大的威胁。
治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业进行研发生产，这些药被称为“孤儿药”。今年年中，国家卫生健康委员会等五部门联合发布《第一批罕见病目录》，涉及121种疾病，血友病就被收入其中。目录将加速“孤儿药”在国内的上市，国内药企也将比以往更有积极性去自主创新研发“孤儿药”，为罕见病患者提供更多、有效、可负担的治疗手段，从而改善罕见病患者的生活质量。
国家药监局日前宣布，用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市，A型血友病群体将因此受益。这款药物用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者进行常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率，这也是目前第一个降低注射治疗频率、可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。
那么，这种进口特效药有哪些作用？和传统疗法相比有哪些不同？病人有能否快速收获新药带来的好处呢？
新药适应症为A型血友病：患者每周注射一次，出血风险降低87%
这次国家药监局批准的艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请，用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。河南省血友病诊疗中心主任雷平冲介绍说，血友病主要分为两种类型，血友病A(凝血Ⅷ因子缺乏)和血友病B(凝血Ⅸ因子缺乏)。
雷平冲：“ A型血友病就是缺Ⅷ因子，凝血因子Ⅷ缺乏所引起的一个出血性疾病，它主要是关节或肌肉、内脏出血为主，最重要的危害就是致残或者致死。”
国家药监局方面介绍，艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发，是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可促进凝血酶的生成，使A型血友病患者的出血部位止血。
据了解，A型血友病是临床上最常见的种类，约占血友病总人数的80%-85%。长期以来，A型血友病患者采取预防性注射凝血因子来替代治疗，每周需要2-3次静脉注射，而且约有10%-30%的患者会出现凝血因子Ⅷ抑制物(抗体)，即对凝血因子注射不再应答。
雷平冲：“在既往的时候，我们要给他进行脱敏治疗，他不是有抗体吗，就是对抗体把它浓度降下来。这种脱敏治疗成本很大，成功率也不高。一般都是12岁以下的小孩儿，如果脱敏的话还可以，脱敏以后要长期的、规定的做预防治疗，否则的话他会再次产生抗体，一旦产生了，再脱敏就不管用了。”
而此次艾美赛珠单抗获批的适应症便为存在抗体的危重A型血友病，相关的两项国际多中心临床试验HAVEN1、HAVEN2研究表明，符合条件的患者每周注射一次药物皮下注射，相比不注射的患者而言，出血风险降低87%。
雷平冲：“Ⅷ因子其实是个中介，它主要是在凝血里面辅助IX因子活化X因子，Ⅷ因子就可以把IX因子和X因子通过抗体的作用把两个链接到一起来，活化X因子，但它作用机制不一样，它是通过抗体产生的，对那些有抑制物的病人效果就特别好。”
新药或于明年一季度上市 专家：按政策将适时纳入医保
2017年11月，艾美赛珠单抗率先在美国获批注册上市，随后被中国药监部门纳入优先审评审批目录，即进入“绿色通道”。罗氏制药相关工作人员向媒体透露，这款药物正式上市时间或许要等到2019年第一季度。
河南血友病病友会“血友之家”负责人张鹤喻说，艾美赛珠单抗无论从效期长度还是注射方式上都让患者瞩目和期待。
张鹤喻：“这个新药不是咱们国家刚刚通过审批的嘛，它这个药效应该是一个星期，就是打一针可能一个星期能不出血，可以避免产生抗体，所以效果会更好。对这个药大家非常向往，也非常希望自己能够用得上。”
新药更长的效期令不少患者期待，但后续药品定价、能否进医保也是患者关注和顾虑的。据媒体披露的价格，目前艾美赛珠单抗在美国的定价为第一年用药成本48.2万美元，此后每年44.8万美元，相当于约300万元人民币。对此，中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖表示：
宋瑞霖：“按照我们国家现在的国家医保的政策，会选择适当的时机来把它纳入，像这种专利药通过价格谈判的方式来进入。因为我们现在规定，只要是单一货源的，一般采用谈判，两个的要议价，三个以上的要进行招标采购。所以我们也希望像类似的这些对于罕见病人的药物，能够尽早地由国家医保部门开展谈谈判，把它纳入到医保目录当中来。”（记者 李思默 李凡 穆迪）