近日，美国食品药物监督管理局(FDA)发布了针对Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi)生物制剂许可证申请(BLA)数据完整性的声明。首先，我们对Zolgensma®的安全性、质量和疗效仍然充满信心。FDA支持继续销售Zolgensma®用于2岁以下儿童脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的治疗。我们坚信，Zolgensma®整体证据有力证明了产品的有效性、安全性以及积极的获益-风险评估，这项重要疗法依然适用于2岁以下儿童脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。
6月28日，AveXis公司主动向FDA及其他监管机构沟通，之前作为生物制品许可申请(BLA)提交的一些数据不准确。AveXis公司已获知其在产品开发过程中有关特定动物测试程序的数据操作问题。有问题的数据仅用于初始产品测试，目前并没有用于商业化产品的放行测试。我们在获知后立即展开调查，迅速了解情况及可能造成的影响，并与FDA及时分享从调查中得到的初步结论。正如FDA所指出的，这些数据是提交文件的一小部分，并且仅用于一项不再使用的测试流程。
在调查过程中，我们没有发现产品存在安全性、疗效或质量方面的问题。我们仍然完全有能力向有需求的患者提供高质量、有效的Zolgensma®产品。我们已经并将继续与FDA密切合作，按需更新提交的文件，并解决可能的问题，确保向监管机构以及服务的患者保持最高标准的透明度和诚信。Zolgensma®的注册登记和开发项目进度目前未受影响。Avexis公司承诺将采取行动，防止在未来开发项目中发生类似事件。
Zolgensma®于2019年5月24日被FDA批准用于治疗2岁以下运动神经元存活基因1(SMN1)出现双等位基因突变的SMA儿童患者。Zolgensma®通过提供人类SMN基因的功能性拷贝解决SMA的遗传根源，仅依靠单次静脉注射产生的持续SMN蛋白表达即可阻止疾病进展，是目前为止FDA批准用于治疗SMA患者（包括在诊断时尚未出现症状的患者）的首个也是唯一一个基因疗法。
* Zolgensma®尚未在中国上市。