重要！从国务院常务会最新4项措施，看未来市场黑马
来源: 生物医药工程智库/BOPUZHIKU1314
国务院总理李克强8月16日主持召开国务院常务会议，确定加强常用药供应保障和稳定价格的措施，确保群众用药需求和减轻负担等。
会议指出，建立健全基本药物、急（抢）救药等常用药保供稳价长效机制，事关人民群众健康安全，是重大民生关切。要在已有工作基础上，针对部分常用药出现短缺、价格不合理上涨的问题，
加快药品集中带量采购和使用试点扩面。对国家和省级短缺药品清单中的品种允许企业自主合理定价、直接挂网招标采购。对替代性差、市场供应不稳定的短缺药品、小品种药，采取集中采购、加强集中生产基地建设等方式保供。研究加大急需药品进口，满足人民群众需要，促进国内相关产业升级。
促进基本药物优先配备使用，提高政府办基层医疗机构和二级、三级公立医院基本药物配备品种数量占比。
搭建短缺药品信息采集平台，实施药品停产报告制度，推动医疗机构设置急（抢）救药等库存警戒线，建立健全短缺药品常态储备机制，确保群众基本用药需求。对不合理涨价的依法依规督促尽快纠正，必要时采取公开曝光、中止挂网等措施。对医药企业开展信用评价，完善激励惩戒措施。完善法律法规，对垄断、操控药品市场价格等行为，依法实施巨额罚款、市场禁入直至刑事处罚。当天会议决定，要在已有工作基础上，针对部分常用药出现短缺、价格不合理上涨的问题，完善药品采购政策。加快药品集中带量采购和使用试点扩面。对国家和省级短缺药品清单中的品种允许企业自主合理定价、直接挂网招标采购。对替代性差、市场供应不稳定的短缺药品、小品种药，采取集中采购、加强集中生产基地建设等方式保供。研究加大急需药品进口，满足人民群众需要，促进国内相关产业升级。强化医疗机构用药管理，促进基本药物优先配备使用，提高政府办基层医疗机构和二级、三级公立医院基本药物配备品种数量占比。“药品价格若在合理范围内涨落属于正常现象，但如果出现不合理的大幅度、超常规涨价就必须要高度重视，要有监管机制进行干预。当然也不是用计划经济的办法一下子管死，而是更多采取市场化手段进行有效调节。”总理说。当天会议还决定，加强预警应对，搭建短缺药品信息采集平台，实施药品停产报告制度，推动医疗机构设置急（抢）救药等库存警戒线，建立健全短缺药品常态储备机制，确保群众基本用药需求。强化药品价格常态化监管和价格执法，对不合理涨价的依法依规督促尽快纠正，必要时采取公开曝光、中止挂网等措施。对医药企业开展信用评价，完善激励惩戒措施。完善法律法规，对垄断、操控药品市场价格等行为，依法实施巨额罚款、市场禁入直至刑事处罚。这并不是第一次国务院对人民群众“买药难”“买药贵”的情况进行关注，事实上今年四月国家卫生健康委员会副主任曾益新就曾在国务院政策例行吹风会上表示，将进一步健全药品生产、药品供应、药品价格的管理机制，发挥短缺药品供应保障会商联动机制，保障群众基本用药需求。除此之外，国家还组织了集中采购以及使用试点来解决我国“看病难”“药价贵”等问题。但是市场上特殊故药品难买的现状并非一朝一夕能够彻底改善和扭转的。在中国的医药市场上，难以购买的药物大部分都是罕见药，俗称“孤儿药”，大多是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发。在计划经济时期，中国对这些药品是实行定点生产、专门储备、统一配送和药品过期报废的制度，但在国有医药企业体制的变革和药品生产、流通的市场化之后，“孤儿药”的生产却没有一套补偿和激励机制，因此使该类药的生产得不到保证，抑制了企业生产“孤儿药”的积极性。 同时，由于特殊病和罕见病发病的时间和人群数量不确定，“孤儿药”的使用时间和数量也具有不确定性，因此，企业也不愿承担药品过期报废的风险，从而造成“孤儿药”的短缺。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。包括有治疗尿崩症的长效尿崩停、有机磷农药的解毒药氯解磷定等。据知名医药咨询公司Igeahub推出的“2018年最畅销10大孤儿药”排行榜单，利妥昔单抗、来那度胺、依库珠单抗位列前三。Igeahub预计2018年，孤儿药领域市场值将达到1270亿美元，约占总处方药销售总额的16%。OS2966：由OncoSynergy公司研发的实验性单抗药物，可有效对抗多种实体瘤，包括复发性和治耐药性胶质母细胞瘤。ABT-414：目前正在评估治疗多形性胶质母细胞瘤，由艾伯维研发。mocetinostat：是Mirati治疗公司研发的实验性药物，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴癌。ALN-AT3：采用了Alnylam制药专有的半乳糖胺共轭递送平台（GalNAc-siRNA平台）开发，能够通过皮下注射给药，用于治疗A型血友病和B型血友病。Translarna：由PTC制药公司研发，用于5岁及以上无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）非卧床患者的治疗。
Soliris（依库珠单抗）：由Alexion制药公司研发的首创（first-in-class）的终端补体抑制剂，用于治疗重症肌无力。
Ryanodex（丹曲林钠）：Eagle制药研发用于治疗恶性高热的可注射悬液。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。
necuparanib（M402）：Momenta制药公司研发的新型抗肿瘤候选药物用于治疗胰腺癌的药物，是一种硫酸乙酰肝素类似物。
IMMU-132（antibody-drug conjugate，ADC）：ADCs是一类将抗癌制剂偶联于抗体的药物，与传统的治疗药物相比，ADCs能杀死肿瘤细胞，同时副作用较少，这也是该药获得的第二个孤儿药地位，由Immunomedics研发。
vatiquinone：该药是一种口服生物可利用小分子药物，属于苯醌类药物，目前正处于临床开发阶段，主要集中于遗传性线粒体疾病的治疗。由Edison制药公司研发。
Humira：用于治疗非感染性中、后或泛葡萄膜炎或慢性非感染性前葡萄膜炎。Humira是艾伯维的旗舰产品处方药，是全球首个获批的肿瘤坏死因子(TNF)-α全人源化单克隆抗体药，获批的适应症已达7个之多。
Volasertib：该药是一种实验性Polo样激酶（polo-like kinase，Plk）抑制剂，用于治疗急性髓性白血病（AML）。由勃林格殷格翰公司（BI）研发。
环丙沙星干粉吸入剂：由拜耳（Bayer）研发的，用于治疗囊性纤维化支气管扩张（NCFB）。
marizomib：是Triphase Accelerator公司旗下的新药，用于多发性骨髓瘤的治疗。
amatuximab：卫材旗下的单抗药物，用于治疗恶性间皮瘤。
虽然国内市场孤儿药紧缺，但是孤儿药研发现状仍然大多处于临床阶段，我国在孤儿药研发方面，近年来出台了多项政策，政策的重点主要包括加快审批、单独排队、全球临床试验的相互认可、免临床试验等。
不过，虽然在孤儿药研发审批方面给予了相应的政策倾斜，我国孤儿药的研发进展依然缓慢。根据前瞻产业研究院发布的《2018-2023年中国生物制药行业市场需求预测与投资战略规划分析报告》，截至2018年5月15日，FDA共批准了496种孤儿药，其中在CFDA申报的仅有286种，占比不足60%，而在这其中，仅有195个上市。
总体看来，对比全球孤儿药研发进展，我国企业在孤儿药研发领域仍然面临着较大差距，想要加快我国孤儿药研发进程，不但需要政府政策和财政的支持也需要更多制药企业踊跃投身于孤儿药的研发浪潮中去，不断的开发新药以满足人民的用药、治疗需求。
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