辉瑞分拆公司SpringWorks拟IPO募资1.15亿美元，开发罕见病治疗药物

2019年8月19日，动脉新医药通过外媒资讯获悉，生物制药公司SpringWorks Therapeutics（SpringWorks）宣布将进行首次公开募股，拟募资1.15亿美元。该公司已提交初步招股说明书。

据悉，SpringWorks曾完成2轮融资。其中该公司于2019年4月完成1.25亿美元B轮融资，于2017年9月完成1.03亿美元A轮融资。

SpringWorks于2017年从辉瑞拆分出来，总部位于美国康涅狄格州，是一家处于临床阶段的生物制药公司。该公司主要开发和商业化用于严重罕见病和癌症的治疗药物，为患者提供新的治疗选择。自成立以来，SpringWorks与多家制药企业和研究机构合作，并获得了多个投资伙伴的资金支持。

SpringWorks的主要候选药物之一Nirogacestat是一种小分子γ-分泌酶抑制剂，主要用于治疗进行性、不可切除和复发性硬纤维瘤患者。目前SpringWorks已完成了该药物的Ⅰ、Ⅱ期临床试验。2018年6月，FDA授予Nirogacestat孤儿药资格认定。同年11月，该药物又获FDA快速通道资格。

硬纤维瘤也称韧带样瘤，是一种多发于青年的、罕见的软组织肿瘤。该疾病能侵入关节、肌肉、血管、神经和内脏等周围健康组织，可出现在身体的任何部位。硬纤维瘤及其相关症状的严重程度常随肿瘤的大小、位置和生长速度而变化。据估计，全世界每百万人中约有2到5人身患硬纤维瘤，美国每年有1000至1500例该疾病的新增病例。

传统的硬纤维瘤治疗手段是手术切除，病情更严重的患者甚至需要截肢。但即使采取了相应的干预措施，患者肿瘤复发率依然很高。目前尚无批准用于硬纤维瘤的药物。

SpringWorks还针对1型治疗神经纤维瘤病（NF1）开发了Mirdametinib，这是一种小分子口服抑制剂，可阻断丝裂原活化蛋白激酶1和2（MEK1、2）在肿瘤发生发展中的信号转导通路。FDA和欧洲委员会已授予该药物用于治疗NF1的孤儿药资格认定。FDA还授予Mirdametinib快速通道资格，指定用于治疗2岁以上且难以进行手术治疗的NF1患者。

NF1是一种罕见的遗传性疾病，由于NF1基因突变，导致神经纤维蛋白肿瘤抑制作用出现障碍或完全丧失。约有30%-50％的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤（PNF）等严重的病变，可导致疼痛、毁容和运动能力丧失等，患者存活率较低。据估计，美国大约有10万名NF1患者，病症多起于幼儿期。