8月21日，PathBioAnalytics Inc. (PBA)，一家专注于发现和开发呼吸疾病新疗法的精准医学公司，今日宣布获得朗煜医药（临床阶段创新药开发的全球化生物医药公司，总部位于中国杭州）旗下Cavosonstat的授权。PBA将利用其专利技术筛选候选药物有效的患者亚群，如果成功，将申报IND以进行临床阶段开发。根据授权条款，PBA获得了Cavosonstat除亚洲外开发囊性纤维化的独家权益。

“在PBA，我们利用原代细胞开发了一个创新的类器官平台，针对目标患者群体进行药物开发。我们很高兴能将这个技术用于Cavosonstat，并通过我们的管线将囊性纤维化推进到临床。” PBA的CEO，John Mellnik博士说。“该项目我们的推进策略是，开发临床安全性经验证的新候选化合物，确定最有效患者亚群。我们相信朗煜医药是完美的合作伙伴，同是致力于解决全球呼吸系统疾病高负担问题的公司。”

囊性纤维化（CF）是一种致命的基因疾病，在全球范围内影响着70000多人。CF是由于编码CFTR蛋白的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变引起的，目前已经鉴定出超过2000个具有不同临床相关性的CFTR基因突变。CF影响身体的多个器官系统，其中，CF对于肺部的影响导致频繁的肺部感染和气短，是导致死亡的主要因素。目前还没有治愈CF的方法。

“我们很高兴PBA选择cavosonstat进行申请临床试验研究，” 朗煜医药的CEO, 刘进说，“精准医学通常被认为是根据患者个体的特征而实施的个性化精确治疗。PBA在化合物进入临床前，就进一步通过确定目标患者群体和优化针对目标患者的化合物。我们认为这种方法对囊性纤维化，特别是对罕见CFTR突变的患者，有很重要的影响。”

Cavosonstat是一种新型的CFTR调节剂，通过抑制s-亚硝基谷胱甘肽还原酶（gsnor）和保留s-亚硝基谷胱甘肽（gsno）来提高CFTR蛋白在细胞膜中的稳定性，从而纠正CFTR突变的亚型。在至少有一种f508del CFTR突变的广泛囊性纤维化患者中进行的Cavosonstat后期临床试验中验证了安全性和耐受性，但没有达到疗效的统计学意义。Cavosonstat是朗煜医药广泛的GSNOR抑制剂资产组合中临床进展最快的GSNOR抑制剂。

 

关于Path BioAnalytics

PathBioAnalytics (PBA)是一家精准医学公司，致力于推进呼吸系统疾病的下一代治疗方法。PBA将个性化的3D细胞培养系统与广泛的典型患者的内部临床数据集结合起来，为药物开发提供创新的平台。PBA正利用其技术推进一系列疾病的内部和外部药物项目。公司的内部发展项目主要针对囊性纤维化、慢性阻塞性肺病和肺纤维化。PBA以患者为中心的精准医学开发方法使公司能够降低研发决策的风险，提高临床测试的效率，最终为目标患者群体生产更有效的药物。

关于朗煜医药

朗煜医药是一家临床阶段创新药物开发的全球化生物医药公司，致力于研究和开发呼吸系统疾病的创新药物。公司由朗煜资本（Laurel Venture Capital）投资成立，推进旗下First-in-classGSNOR抑制剂资产在哮喘、慢性阻塞性肺病、囊性纤维化、多发性硬化症、中风和脑损伤等适应症在全球的开发。朗煜资本是一家专注于全球创新靶点、原创技术，致力于解决未满足的临床需求的早期创新医药投资机构，拥有国际化的专业团队及科学顾问，具有全球视野和广泛的资源网络；涵盖了科学研究、临床前、临床开发、注册申报、法律、金融合作等领域。旨在寻找全球最前沿、最卓越的科学技术和合作伙伴，加速推进突破性药物全球上市，帮助更多患者更快的获得最佳治疗。