第三批鼓励研发申报儿童药品清单发布，释放出哪些信号？

根据中国卫生和计划生育统计年鉴和中国卫生健康事业发展统计公报数据显示，根据2018年中国医院诊疗人次及增长数据测算，2018年我国综合医院儿科诊疗人次约为25900次，较上年同比增长6.94%。

根据中国基药目录大全数据库和中国OTC药物目录数据库中收录的儿科专用药数量来看，中成药占据了绝对优势。但是根据米内网《中国儿童用药安全调查报告》数据以及IMS Health统计数据显示，化学药在我国儿科用药市场销售收入占据主要地位，根据数据显示，在我国儿童用药市场中，化学药市场份额约为67.50%，中成药市场份额约为32.50%。但从结构趋势上看，我国儿科用药中成药市场份额呈逐渐上升趋势。

 目前我国已批准上市的，通用名包含“小儿”“儿童”字样，或说明书功能主治或适应证描述仅限儿童使用的儿童专用药数量600个不到，涉及药品批文占总批文数量的3%左右；在已批准上市的儿童专用药以中药为主，且适应证较雷同，剂型中颗粒剂占比最多，大部分为感冒药。

儿童专用药是安全性和顺应性最高的儿童用药，专用药使用比例越高说明用药越安全、越合理；与国外相比，我国临床儿童专用药品种较少，药品说明书的完善程度也有待提高。

儿童各器官发育尚不完善，对药物的耐受性和反应性与成人不同，且不同年龄段的儿童也不尽相同；特别是肝、肾发育尚不完善的小儿，药物代谢、排泄能力较低，造成药物不良反应相对高发。由于儿童对药物极为敏感，不少成人能用的药物儿童就要慎用甚至不能使用。

调研显示，儿童使用的药品中，说明书标注有儿童用药信息的品种不足50%，其中“临床试验”项包括儿童信息的仅3.19%。药品说明书中频繁出现的“儿童酌减”“遵医嘱”“尚不明确”等信息，导致临床“用药靠掰、剂量靠猜”的状况长期未能得到改善。

适合儿童使用的小规格药品缺乏，困扰的不仅是家长。一项针对国家药品数据管理系统在产药品进行的统计分析发现，截至2017年年底，我国适宜儿童用药规格的药品占比仅约10%。如治疗儿童先天性心脏病的地高辛注射液，没有适合儿童使用的规格，医生只能将成人用药剂量的1/7或1/8设为儿童用药剂量，用药剂量不精准难以保证临床疗效甚至可能带来风险。

由于儿童用药尽管需求增长较快，但总体市场规模仍较小。同时儿童药临床开发难度大风险高、病人招募困难，对于企业来说投入与产出并不匹配，因此缺乏研发动力。

同时，儿童药品的生产工艺与成人药相差不多，但其在剂型、规格、口味、颜色等方面确实有一定的特殊要求，目的就是提高儿童用药的安全性、有效性和顺应性例如为了实现一定的生物利用度，但在药用辅料方面，如果成人药需要粉碎到10微米，儿童药品则可能需要粉碎到2微米，这就可能会增加企业研发、生产儿童药品的成本。

解决儿科诊疗“有病无药”的窘境，要从根源上增加儿童药品的研发生产，从政策和经济等层面给予一定支持。

2014年，原国家卫生计生委等6部门联合印发《关于保障儿童用药的若干意见》，从鼓励研发创制、加快申报审评、确保生产供应等环节对保障儿童用药提出了具体要求。根据《意见》要求，多个政府部门组织儿科临床和药学专家，对国外已上市但国内尚没有注册上市的儿童适宜药品剂型规格进行梳理，于2016年开始制定发布《鼓励研发申报儿童药品清单》，以引导儿童药品研发，引导企业合理生产。

第3批清单中的药品，主要依据我国儿童疾病谱变化特征，集中在神经与精神疾病用药、心血管疾病用药等领域，涵盖神经、心血管、内分泌、血液等系统常见疾病的治疗。多数品规未在国内申报，但已在国外上市，为国内缺乏的儿童适宜剂型和规格。

清单的产生主要参考国外儿童药，将现有成人药品更改剂型作为重点，鼓励研发适合儿童使用的剂型和规格；参考国外儿科专用药品临床试验和相关专利信息，推动国产仿制药开发。

当下因伦理问题、受试者纳入困难等，儿童药物临床试验开展难度极大，这也是造成我国儿童药品短缺的重要原因之一。

2016年，国家药品监管部门制定并发布了《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》，以减少不必要的儿科用药研究。

国家卫生健康委还与国家药品审评中心建立了“优先审评快速通道”协作机制。临床急需儿童药经专家审议后，可纳入快速通道。儿童专用药、专用剂型、儿童特定用法用量完善等情况也纳入优先审评。

真正调动企业研发、生产的积极性，最根本的是要保证相关药品能有合理的利润。提高临床儿童用药水平，采购和医保政策的跟进不可或缺；来自国家药审中心的数据显示，30多种清单药品已有产品进入申报阶段，正在逐渐发挥政策指导作用。

事实上，儿童用药研发难度大、儿童病人群可分为不同的年龄层次分别进行临床试验、儿童药品针对的疗效和安全性要求更高，增加了临床试验的风险和难度。临床试验受试者招募难度大、研发成本高、剂型多变、学术推广等市场活动的投入较大，客观上长期掣肘儿童药品研发工作。

行业普遍认为，儿童用药品的研发，不仅在过去存在诸多挑战，未来相当长的一段时间，由于药物研发企业热情度不够，儿童药研发经验不足等因素综合影响，想要取得突破性进展同样不是一件易事。不过，随着科学知识的普及和人民健康认知水平的不断提高，在顶层政策支持下，儿童用药品的研发水平必将逐步得到提升。

国家人社部发布2017版医保药品目录中，新增了91个儿童药品种，药品目录中明确适用于儿童的药品或剂型达到540个，进一步加强儿童用药保障力度。

在医保目录上一次调整后两年，新版医保目录在8月20日正式公布，本次新增药品覆盖了要优先考虑的国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药等，其中儿童用药38个。

如果按照具体剂型统计，新增中药品种超过130个，除了小柴胡汤颗粒、小柴胡汤胶囊与新型狗皮膏纳入甲类外，其他品种均为乙类，儿童药与感冒药也占了相当大比重，如小儿感冒颗粒、小儿退热感冒糖浆、小儿哮喘颗粒、小儿腹泻宁糖浆等。

儿童药品进入医保目录，无疑将极大提升药物的临床可支付性和可及性。以葵花药业和康芝药业为例，2017版医保目录落地，葵花药业第一大品种小儿肺热咳喘（口服液及颗粒），康芝药业的丙戊酸钠糖浆、硫酸锌口服液、小儿腹泻散、复方板蓝根颗粒4款儿童药品种，被纳入国家医保乙类目录，驱动销售额在高基数之上再次实现跨越式增长。

目前，儿童用药市场规模仅占医药行业的5%，而儿童占全国人数约16.6%，市场容量远未饱和，临床需求旺盛，诸多政策利好刺激，儿童药的全新市场争夺战将一触即发。