9月13日,诺华在第35届欧洲多发性硬化治疗和研究委员会(ECTRIMS)大会上公布了III期ASCLEPIOS I和ASCLEPIOS II研究的积极结果。ASCLEPIOS I和ASCLEPIOS II研究采用相同的随机、双盲、多中心设计,给药周期不同(最多30个月),在1882例18~55岁成人复发型多发性硬化症患者中评估每月1次皮下注射ofatumumab 20mg和每日1次口服Aubagio(特立氟胺)的安全性和疗效差异。数据显示,ASCLEPIOS I和ASCLEPIOS II研究均到达了主要终点。 ofatumumab 在减少复发次数方面(定义为年化复发率,annualized relapse rate,ARR)具有临床意义上的显著改善。两项研究中,ofatumumab的ARR分别为0.11和0.10,特立氟胺分别为0.22和0.25,ofatumumab相比特立氟胺使ARR分别降低了50.5%和58.8%。此外,核磁共振评估结果显示,ofatumumab相比特立氟胺还可以显著抑制 Gd+ T1病灶以及新的或扩大的T2病灶,提示ofatumumab具有更长远的抗炎活动。根据既定的汇总分析(Pooled analysis)结果,ofatumumab使3个月致残风险降低了34.4%,6个月致残风险降低了32.5%。安全性方面,ofatumumab与之前II期数据一致。诺华计划2019年底向监管机构提交ofatumumab用于治疗多发性硬化症的上市申请。ofatumumab是靶向B细胞表面CD20抗原的人源化单克隆抗体,最早在2009年10月26日被FDA批准上市用于治疗慢性淋巴细胞白血病。