国家药品监督管理局（NMPA）ICH工作办公室、国家食品药品国际交流中心和中国药学会于2019年9月3日在北京举办了“ICH《E8（R1）临床研究的一般考虑》交流会”。来自临床研究领域的一线单位（包括审评机构、研究机构、制药企业和合同研究组织）的250余位专家学者和工业界人士齐聚一堂，共同为ICH E8（R1）指导原则进入第3阶段征求意见而建言献策。
交流会由药品审评中心临床审评二部鲁爽老师主持，会议邀请了ICH E8 工作组的EMG专家和监管机构代表，围绕 ICH E8的一般介绍、ICH E8（R1）的目的和基本原则、临床研究的设计和质量要素识别、药物开发计划、临床研究的执行及研究报告等进行了权威的介绍和解读。
会上，药品审评中心首席审评员王涛先生首先以《新药临床研发的慎思明辨》为主题发言，总结分析了临床试验失败的相关特征和降低后期临床试验失败风险的策略等，并由此引出ICH E8修订的主要目的是为了更新临床研究的原则与规范共识；为提高临床试验设计与实施的质量提供指导；阐述在产品生命周期中执行临床研究的类型、确定质量因素、确保受试者安全和满足研究要求等。ICH E8修订稿特别强调了临床研究质量源于设计的重要理念。主要是询问研究所提出的目的是否清晰明确; 该研究设计可否解决其提出的需求; 这些需求对患者是否有意义；以及研究假设是否具体、及时和科学有效。该方法应考虑所选设计和数据来源是否能够很好且最有效地实现这些目的。研究设计应在实施上具有可行性，并避免不必要的复杂性和不必要的数据收集。同时，尽量找出关键质量因素和完整的风险因素，并且加以控制。此外，征求意见稿首次提出在临床研究的设计、计划和实施过程中获取患者或患者组织的意见具有特别的意义。
随后，来自RDPAC、中国医院管理协会、药促会和DIA中国 CRO工作小组的代表分别就征求意见稿在会上提出了反馈意见和建议。CRO作为新药研发产业链中的重要组成部分，此次受邀参与沟通交流，也正是ICH E8（R1）所倡导的建立开放沟通文化的贯彻和践行，此举深得业界赞赏。得益于DIA中国的精心组织，参与调研的CRO公司进行了认真准备，共提出了50多条反馈意见和建议。
在9月3日的交流会上，泰格医药的药政法规事务副总裁常建青女士受DIA 中国CRO工作小组的委托代表发言，就ICH E8（R1）指导原则的修订意见与在场的专家及CRO同行进行了深入的分享和交流。ICH E8修订稿中特别强调的——临床试验的质量源于设计，前瞻性地识别关键质量因素和风险，通过设计予以预防和控制是十分必要的。此外，在临床试验的设计、计划和执行方面，越来越多的呼声是要听取患者的意见和建议，以了解患者的真实需求。同时，考虑到不同国家的情形不同，不同国家患者组织的发展情况可能各不相同，咨询个别患者的所呈现的代表性也不确定。关于邀请患者或患者组织参与临床试验设计、计划和执行等，建议在伦理委员会全程参与把握的情况下进行。将受试者的权益保护置于首要考虑的前提下，宜根据各国各治疗领域的实际情况具体把握。
此次ICH E8（R1）交流会的召开，不仅促成了临床研究相关各方平等开放的沟通和交流，更是对ICH E8(R1)的精神的宣贯和践行，相信此次交流会也将对提高未来中国新药临床研究的质量和效率大有裨益，最终也将造福更多的患者。
现行的ICH E8指导原则《临床试验的一般考虑》（General Considerations for Clinical Trials）从1997年开始执行，迄今已20余年。2016年11月，在日本大阪举办的ICH会议上，ICH宣布启动对1997年版的ICH E8指导原则《临床试验的一般考虑》的修订工作。2019年5月，国际人用药品注册技术协调会（ICH）发布了指导原则《E8（R1）：临床研究的一般性考虑》（General Considerations for Clinical Studies）的草案。目前，ICH E8（R1）指导原则为第2阶段的意见征求稿。按照ICH相关章程要求，ICH监管机构成员需收集本地区关于指导原则草案的意见并反馈至ICH。同时，为更加广泛地听取各利益相关方的意见，ICH将于2019年10月31日在美国食品药品管理局（FDA）总部召开ICH E8（R1）指导原则的公开会议，此次会议也是ICH 药物临床试验管理规范（GCP）创新战略计划的一部分内容。此外， ICH工作办公室于7月5日在CDE网站发布征求社会各界意见的通知（http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=314891），欢迎社会各界将相关意见于2019年9月30日前通过电子邮箱反馈至ICH工作办公室。
2017年，NMPA成为ICH的监管机构成员。这意味着我国需要逐步实施ICH指导原则的同时，也可以参与ICH指导原则的制订。当前，中国药品注册技术要求与国际接轨之路已经全面打开，药品研发和注册已经进入了全球化时代。通过此次ICH《E8（R1）临床研究的一般考虑》交流会，我们看到NMPA积极地参与ICH的相关工作，这不仅有助于ICH的技术指导原则在我国的转化和实施，也为ICH指导原则的修改收集了来自中国的经验，相信在国际舞台也将传来更多发自中国的声音。
关于ICH
ICH（人用药品注册技术要求国际协调会议，International Council for Harmonization）于1990年由美国、欧共体和日本三方药品监管部门和行业协会共同发起成立。ICH于2012年启动改革，并最终于2015年12月由一个封闭的国际会议机制，转变成为在瑞士民法下注册的技术性非政府国际组织，其基本宗旨是在药品注册技术领域协调和建立关于药品安全、有效和质量的国际技术标准和规范，作为监管机构批准药品上市的基础，从而减少药品研发和上市成本，推动安全有效的创新药品早日为患者健康服务。经过二十多年的发展，ICH发布的技术指南已经为全球主要国家药品监管机构接受和转化，成为药品注册领域重要的国际规则。
文 | 任倩倩