建成中国首个CAR-T细胞治疗商业化生产基地，科济生物的终极目标是“治愈”肿瘤

认识First in Human（FIH）CAR-T产业火热，科济生物进展迅速

肿瘤免疫疗法是动员病人自体的免疫系统去杀死肿瘤细胞，从而治疗肿瘤的手段。嵌合抗原受体修饰的T细胞（CAR-T）具有强大的特异识别并清除肿瘤的能力，CAR-T细胞疗法也因此被认为是最有希望治愈肿瘤的肿瘤免疫疗法之一。

CAR-T细胞治疗流程

2017 年 8 月 30 日， FDA 正式批准诺华的Kymriah（tisagenlecleucel CTL 019）上市，用于治疗儿童和年轻成人（2~25岁）急性淋巴细胞白血病（ALL），这是全球首个获批的CAR-T细胞免疫疗法。

在国内，CAR-T细胞免疫治疗产业发展也十分迅速。Clinical Trails的数据显示，到2017年底，中国已成为登记CAR-T细胞临床试验数量最多的国家。

而科济生物本次落成的生产基地，则是中国首个进入商业化生产且符合GMP标准的CAR-T厂房。

“该基地的落成，标志着科济生物在CAR-T细胞治疗产品的产业化道路上迈出了坚实一步。我们的产品将在明年上半年就会进入确证性临床研究阶段，这个基地也是按照高标准、严要求来进行建设的，也热切期待各项CAR-T产品的注册临床试验顺利推进，尽早实现商业化生产，实现挽救患者、科创济世的愿望。”科济生物董事长、CEO/CSO李宗海博士在介绍这个生产基地落成的意义时对泰格医药公众号记者表示。

科济生物董事长、CEO/CSO 李宗海博士

他介绍，该基地建筑面积7,600多平方米，严格按照中国、美国、欧盟GMP标准设计、建造，CAR-T细胞年产能可达2,000例。另外，该基地还具有生产CAR-T细胞的关键原料——载体的能力，这些载体将用来满足中国、美国、欧洲等的临床试验及商业化生产使用。目前该基地将按计划进行试生产，预计2021年可实现商业化生产。

做First-in-class，强大团队和自主研发是核心竞争力

仅仅2019年上半年，科济生物先后获得CDE颁发的3个注册临床试验批件，包括中国首个实体肿瘤（肝细胞癌）CAR-T细胞临床试验批件；另外针对多发性骨髓瘤（MM）的CAR-T细胞产品还获得美国及加拿大的注册临床试验许可。目前，上述3个产品均已进入I期临床试验阶段。

目前，全球CAR-T细胞免疫疗法主要应用于血液肿瘤上，在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗中都显示出了极为优秀的治疗效果。但由于实体瘤靶点的选择及肿瘤微环境的挑战，这使得CAR-T细胞免疫疗法用于实体肿瘤的治疗成为了全球性难题。

而在今年1月底，科济生物GPC3靶向的CAR-T细胞用于治疗GPC3阳性实体肿瘤的临床试验申请通过了CDE的默示许可（受理号CXSL1700203），这是我国首个用于治疗实体瘤的CAR-T细胞药物临床试验许可，也意味着我国CAR-T细胞免疫治疗在实体瘤领域的重大突破。

科济生物产品管线（图源：科技生物官网）

更加值得一提的是，在全球十余个针对不同的靶点的实体瘤CAR-T细胞治疗项目中，有3个是由李宗海团队首创并首次进入人体研究，包括全球首个针对GPC3靶点治疗肝细胞癌的CAR-T临床试验、针对 EGFR/EGFRvIII双靶点治疗胶母细胞瘤的CAR-T的临床试验，以及针对 Claudin18.2靶点治疗胃癌、胰腺癌的CAR-T的临床试验。

在李宗海博士看来，科济生物之所以能够进展迅速，并拥有做First-in-class的能力，核心在于拥有一个长期合作的优秀研发团队。他介绍，有别于一般的初创型生物科技公司，科济生物的核心团队早在十多年前就开始合作。

“大家只看到我们研发进展迅速，产品线也非常丰富，但这其实都不是一朝一夕之功，而是团队长时间积累的成果。”李宗海博士说：“正是长时间的专业积累和持续创新，也让我们这个团队真正拥有自主研发的能力。”他强调，如果一家生物科技公司只能依靠外部引进产品和项目，没有自主发现和创造的能力，对于实际设计开发过程中的核心问题也不会知晓。而科济生物的自主研发过程，积累了大量真正一手的经验，不断指导团队改进产品。同时，专业和长期合作的研发团队、研发平台和强大执行力，能够进一步加快研发进度，快速找到解决问题的答案。李宗海博士表示，这些正是科济生物独特的竞争优势。

目前，科济生物的多个CAR-T细胞治疗产品临床试验进展顺利，泰格医药也助力其中多个临床试验的开展，提供一站式服务。

“我们最终的目标是要‘治愈’病人，而不只是‘治疗’病人，我们的产品也还没有上市，还有很多的路要走。而谁能赢得这场战争？其实我们的敌人不是哪个竞争对手，我们的敌人是肿瘤，所以最终大家都要回到科学这个本质问题，不依靠科学，怎么可能战胜肿瘤呢？”李宗海博士最后强调。

文 | 赵平