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“凭借首款不区分肿瘤类型治疗药物在欧洲的获批，欧洲医生现在可以在具有NTRK基因融合的肿瘤患者中使用一种肿瘤精准治疗来替代过去针对性较差的治疗方法，NTRK基因融合在不同类型的肿瘤中发生率不同，这种罕见的肿瘤在成人和儿童中都有可能发生。”马德里自治大学肿瘤学教授 Jesus Garcia-Foncillas教授说，“现有TRK融合肿瘤的常用治疗方案，如化疗或免疫治疗，其疗效有限，而且可能还有明显的副作用。larotrectinib对于TRK融合肿瘤患者，无论患者的年龄大小或者肿瘤病灶的位置如何，我们都能看到快速、高效和持久的应答，而且安全性与此前报道一致且易于管理。”
欧洲药品管理局（EMA）对于larotrectinib的批准是基于102例患者临床试验数据的汇总分析（93例患者来自主要分析人群，另外9例为原发性CNS肿瘤患者），数据来源包括成人患者的I期临床试验，成人和青少年患者的II期NAVIGATE试验以及儿科I/II期SCOUT试验。主要分析人群（n=93）中的结果显示，客观缓解率（ORR）为72%（95% CI: 62, 81），包括16%的完全缓解（CR）和55%的部分缓解（PR）。在另一项针对原发性CNS肿瘤患者的分析中，ORR为67%（95% CI: 57, 76），包括15%的CR和51%的PR。在汇总的主要分析中（n=102），在数据分析截止时，中位持续缓解时间（mDOR）以及中位无进展生存期（mPFS）均未达到。缓解时间范围从1.6+个月到38.7+个月，75%的患者持续缓解时间为12个月或更长。治疗开始后一年，主要分析人群（n=93）中88%的患者仍存活（95% CI：81，95）。Larotrectinib显示了良好的安全性，大多数不良事件（AEs）为1级或2级，仅3%的患者因治疗相关的AEs而停止治疗。
TRK融合肿瘤总体上是罕见的，每年在欧洲的患者不超过几千例。它在儿童和成人中都可能发生，不同类型的肿瘤发生的频率不同。TRK融合肿瘤的成因是一个NTRK基因与另一个不相关的基因融合，从而编码产生了异常的TRK蛋白。这些异常的蛋白又叫TRK融合蛋白是肿瘤的驱动因子，具有构象激活的特性可以持续过度激活细胞信号传导通路的下游。无论肿瘤的原发部位如何，这些TRK融合蛋白均能促进患者癌症的扩散和生长。Larotrectinib是一种口服高选择性TRK抑制剂，在29种不同组织学的实体瘤的临床试验中进行了研究，包括肺、甲状腺、黑色素瘤、胃肠道间质瘤、结肠、软组织肉瘤、唾液腺和婴儿纤维肉瘤。在原发性CNS肿瘤以及脑转移瘤中，无论原发灶的病理类型如何，该化合物对全年龄段患者有效。
Larotrectinib作为首款专为TRK融合肿瘤的成人和儿童患者设计的一种治疗药物，此次在欧盟获批意味着在对抗癌症方面取得了一项重大的进步，因为它是针对肿瘤扩散和生长的驱动因子进行治疗，而非原发灶的部位。 拜耳处方药事业部执行委员会成员，肿瘤战略业务部门负责人Robert LaCaze先生表示，“癌症治疗目前正在经历一个范例式转变，随着这一肿瘤精准治疗新时代的到来，我们将继续努力提供创新药物，如larotrectinib，来帮助世界各地的患者及医师。”
只有特定的检测才能鉴定NTRK基因融合或TRK融合蛋白，这些技术包括二代基因测序（NGS）、荧光原位杂交（FISH）、逆转录聚合酶链反应（RT-PCR）和免疫组化（IHC）。IHC是一个有用的筛查工具。然而，IHC可以同时检测到野生型TRK蛋白和TRK融合蛋白的表达；因此，阳性结果需要通过更特异的检测确认，如二代基因测序。患者是否适于接受larotrectinib治疗取决于肿瘤是否存在NTRK基因融合。