Darzalex-VTd疗法获批 Aimovig遭NICE拒绝
Blincyto 3期提前终止 Roxadustat获日本批准
larotrectinib欧盟获批 首款非复制型天花疫苗
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药品研发
1、安进开发的双特异性抗体Blincyto在治疗首次复发的高危B细胞急性淋巴细胞白血病儿科患者的两项3期试验中，由于疗效显著优于化疗对照组，患者注册提前终止。
2、再生元和赛诺菲宣布Dupixent在治疗鼻息肉慢性鼻窦炎成人患者的两项3期临床试验中获得积极结果。
3、武田制药评估肠道选择性新型抗炎药Entyvio治疗溃疡性结肠炎的III期临床VARSITY的进一步结果显示，在治疗中度至重度活动性UC患者时，与修美乐相比，Entyvio在主要终点和次要终点表现出了优效。
4、武田制药的巨细胞病毒药物maribavir在一项2期研究中击败了罗氏的Valcyte。该研究比较了接受器官移植或干细胞移植的巨细胞病毒感染患者服用该药物的效果，结果显示maribavir从患者血液中清除该病毒的能力较强。
5、阿斯利康抗凝血剂Brilinta IV期独立研究TWILIGHT的数据显示，在已接受经皮冠状动脉介入治疗并完成3个月双重抗血小板治疗的高危患者中，Brilinta单药方案与Brilinta+低剂量阿司匹林方案相比继续治疗12个月后降低了临床相关出血风险，同时没有增加主要不良心血管事件复合风险。
6、Jazz Pharmaceuticals在研药物JZP-258，在治疗成年发作性睡病患者的白日过度嗜睡3期试验中，达到了主要终点和关键性次要终点。与安慰剂组相比，接受JZP-258治疗的患者每周猝倒发作次数，以及Epworth嗜睡量表得分的变化达到统计学意义的显著改善。
7、vTv Therapeutics治疗1型糖尿病的辅助药物——肝选择性葡萄糖激酶激动剂TTP399，在名为Simplici-T1的2期临床第1部分的新添试验数据显示，TTP399改善患者血糖在目标范围内的时间，减少了高血糖的时间，降低了低血糖事件和胰岛素注射剂量。
8、Zealand Pharma宣布dasiglucagon治疗糖尿病严重低血糖的儿科III期临床研究的积极结果，结果显示，dasiglucagon治疗组血糖恢复时间的中位数为10分钟，优于安慰剂组。
9、日前，美国希望之城（City of Hope）宣布，启动其开发的靶向前列腺干细胞抗原的CAR-T细胞疗法，治疗晚期前列腺癌患者的临床试验。
10、Cerevel Therapeutics宣布，其在研药物tavapadon在治疗帕金森病的2期临床试验中，达到统计显著改善运动机能这一主要终点。
11、UroGen Pharma宣布了治疗低级别上尿路上皮癌的非手术疗法UGN-101，在关键性3期临床OLYMPUS中的最新结果：59%的患者达到完全缓解，84%的患者缓解持续时间达到12个月。
12、The Medicines Company宣布，其降低胆固醇的RNAi疗法inclisiran在治疗杂合子家族性高胆固醇血症的3期试验ORION-9，以及治疗动脉粥样硬化性心血管病的3期试验ORION-10中，达到所有主要和次要终点。
13、Enanta公司FXR激动剂EDP-305的2a期ARGON-1研究治疗非酒精性脂肪性肝炎的试验结果表明，EDP-305可降低患者体内谷丙转氨酶水平，并在受试者中表现出强大的目标参与度。
14、Mallinckrodt公司宣布，其在研皮肤再生组织制品StrataGraft在用于治疗部分厚度烧伤的关键3期试验中，达到了试验的共同主要终点。
15、勃林格殷格翰与Inflammasome Therapeutics签订了一项合作开发与授权协议，共同为视网膜疾病患者研发多达三种疗法。
16、天境生物与默沙东建立临床研究合作伙伴关系，双方将就天境生物创新的全人源CD47单克隆抗体TJC4与默沙东的PD-1抑制剂KEYTRUDA®的联合治疗展开临床研究，以评估该联合用药在多种类型的肿瘤患者中的临床效果。
17、Clovis Oncology宣布与专注于开发癌症放射性疗法的3B Pharmaceuticals公司签订了一项合作协议。此次合作的重点是肽受体放射性核素疗法与靶向成纤维细胞活化蛋白α成像剂的研发。
18、荣昌生物公布了泰它西普在系统性红斑狼疮详细临床试验数据，泰它西普vs安慰剂SRI4分别为79.2% vs 32.0%，统计学具有显著性差异，达到试验主要终点。
19、上海绿谷制药发布了中国原创阿尔兹海默症治疗新药GV-971临床III期试验结果，结果证实了GV-971在AD治疗上的显著作用，为GV-971上市奠定了坚实的基础。
药 品 审 批
1、杨森公司和Genmab联合开发的CD38抗体Darzalex，与硼替佐米，沙利度胺和地塞米松联用（也称为Darzalex-VTd疗法）获得FDA批准，一线治疗适于使用自体干细胞移植疗法（ASCT）的初治多发性骨髓瘤患者。
2、Bavarian Nordic公司宣布，美国FDA批准该公司的Jynneos疫苗上市，用于在18岁以上的高危成年人群中预防天花和猴痘感染。Jynneos是美国FDA批准的唯一一款非复制型天花疫苗，也是世界上唯一一个获批的猴痘疫苗。
3、Annexon Biosciences宣布，美国FDA授予其靶向补体蛋白C1q的单克隆抗体ANX005快速通道资格，治疗格林-巴利症候群患者。
4、Achillion Pharmaceuticals公司宣布，该公司开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与C5补体抑制剂联用，治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者。
5、雅创医药宣布其用于治疗NASH的自主原创新药HPG1860获得美国FDA临床研究许可，即将在美国启动一期临床研究。HPG1860是雅创自主研发，拥有全球知识产权的FXR激动剂。
6、石药集团附属公司AlaMab Therapeutics, Inc.自主研发的在研产品人源化Cx43单克隆抗体（ALMB-0168）获得FDA颁发就治疗骨癌的孤儿药资格认定。
1、CDE网站显示，恒瑞注射用卡瑞利珠单抗拟纳入优先审评。根据此前公告显示，此次纳入优先审评的适应症应为卡瑞利珠单抗单药二线治疗晚期食管鳞癌以及联合培美曲塞加卡铂一线治疗晚期或转移性非鳞癌非小细胞肺癌。
2、白云山制药总厂收到了国家药监局核准签发的盐酸美金刚片《药品注册批件》，成为此品种国内首家通过一致性评价的企业。
3、石药集团子公司石药欧意开发的注射用谷胱甘肽（0.3克）和盐酸二甲双胍缓释片（0.75克，0.5克）已获国家药监局颁发的药品注册批件。其中，盐酸二甲双胍缓释片两个规格均视同通过一致性评价，且0.75克规格为国内独家产品。
4、华润双鹤公告称，全资子公司华润赛科近日收到了国家药监局颁发的非那雄胺片（5mg）《药品补充申请批件》，批准该药品通过一致性评价。
5、江西青峰提交了抗癫痫药物布瓦西坦片上市申请，目前该药原研公司优时比在国内处于临床试验中，此次青峰药业以3类药申报上市，有望国内首家批准上市。
6、丽珠集团提交了布南色林片上市申请，目前该药还无国产上市，该药原研企业为日本住友制药，2017年6月获得国家药监局批准上市。
7、默沙东HIV新药Delstrigo和Pifeltro中国申请上市。2018年8月和11月，Delstrigo和Pifeltro分别获得美国FDA和欧盟批准，用于治疗无抗逆转录病毒治疗史的HIV-1感染成年患者。
8、CDE受理了礼来RET激酶抑制剂LOXO-292（Selpercatinib）的临床申请。LOXO-292是一款高度特异性口服RET抑制剂，用于治疗携带RET基因融合或激活性突变的肿瘤类型。
1、安斯泰来与珐博进联合宣布首创HIF-PH抑制剂Evrenzo（roxadustat，罗沙司他）在日本获得批准，用于正在接受透析的患者治疗慢性肾脏病相关贫血。
2、拜耳宣布，欧盟委员会已授予肿瘤精准治疗药物larotrectinib的上市许可。该药物适用于治疗局部晚期，远端转移，无法手术切除或手术疗效欠佳的，且无满意替代治疗方案的神经营养性NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。
3、欧洲药品管理局（EMA）人类药物委员会（CHMP）在9月召开的会议上推荐批准Astellas的Xospata、 Aerie公司的滴眼液Rhokiinsa、阿斯利康的Qtrilmet等7款药物。
4、日前，英国NICE发布了指导草案，拒绝安进/诺华Aimovig用于预防每月至少有四次偏头痛的偏头痛成年患者。拒绝原因是监管机构认为该疗法不符合成本效益。
编辑：Holly
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