雷珠单抗是欧盟首个也是目前唯一一个经EC批准用于治疗早产儿视网膜病变（ROP）的药物疗法。获得欧盟批准后，雷珠单抗成为现有的标准治疗方案--激光治疗的替代疗法，也是首个得到许可早产儿视网膜病变治疗的抗VEGF药物。
日前诺华制药正式宣布，眼科药物雷珠单抗已在欧盟获批早产儿视网膜病变（ROP）的全新适应症，新适应症的获批证实了雷珠单抗0.2mg的安全性和有效性。
早产儿视网膜病变是造成早产儿失明的主要原因1。它是一种罕见的、可能致盲的疾病，是由早产儿视网膜血管发育异常造成的2,3,4。血管内皮生长因子（VEGF）是新生血管发育（称为血管生成）的重要调节因子，在早产儿视网膜病变进展中发挥关键作用；如果血管不能正常发育，血管可能对视网膜产生牵拉作用，造成黄斑牵引、视网膜脱落或其他可能造成视力丧失甚至是失明的结构异常5。
既往ROP的标准治疗方案是激光手术，通过破坏导致VEGF升高的眼部组织发挥作用。激光手术是一种有效的治疗方法，但可能导致严重的并发症。如何在不破坏视网膜组织的前提下治疗ROP，是一个备受关注的问题。与激光手术不同，雷珠单抗注射液直接靶向作用于VEGF，降低血管内VEGF水平，而VEGF水平升高是导致ROP的根本原因。
雷珠单抗该项适应症的批准基于其III期RAINBOW（NCT02375971）的数据。这是一项随机、开放标签、对照、多中心的临床研究，在26个国家开展共入组了225例ROP患者，比较了玻璃体内注射雷珠单抗相对于激光手术的疗效和安全性。研究中，将两种不同浓度（0.1mg和0.2mg）雷珠单抗与目前的标准治疗方案激光手术进行了比较，并在研究开始后的第24周进行疗效评价。结果显示，用于治疗ROP婴儿时，雷珠单抗是一种有效的、安全的、耐受性良好的药物。雷珠单抗组（0.2mg和0.1mg）治疗组与激光手术组在治疗成功率上的差异（分别为80%、75%、66.2%）具有临床意义。
目前，雷珠单抗已在中国获批治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、视网膜静脉阻塞（RVO）引起的视力损伤、糖尿病性黄斑水肿（DME）引起的视力损伤、脉络膜新生血管引起的视力损伤(CNV)等4个适应症。同时，雷珠单抗已在逾百个国家及地区获批上市，并被美国、加拿大等权威指南推荐为wAMD, RVO-ME, DME, CNV等的一线首选治疗药物。
注：雷珠单抗用于早产儿视网膜病变（ROP）尚未在中国获批。
References
1. Clinicaltrials.gov. (2018). RAINBOW Study: RAnibizumab Compared With Laser Therapy for the Treatment of INfants BOrn Prematurely With Retinopathy of Prematurity - Study Results - ClinicalTrials.gov. [online] Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT02375971 [Accessed 05 Sep. 2019].
2. CHMP Post-authorisation summary positive opinion Lucentis (ranibizumab) https://www.ema.europa.eu/en/documents/smop/chmp-post-authorisation-summary-positive-opinion-lucentis-ii/0074/g_en.pdf [Accessed 05 Sep. 2019].
3. EMEA decision acceptance modification agreed paediatric investigation plan EMEA-000527-PIP04-13-M01 https://www.ema.europa.eu/en/documents/pip-decision/p/0010/2017-ema-decision-31-january-2017-acceptance-modification-agreed-paediatric-investigation-plan_en.pdf [Accessed 05 Sep. 2019].
4. Mintz-Hittner, H., Kennedy, K. and Chuang, A. (2011). Efficacy of Intravitreal Bevacizumab for Stage 3+ Retinopathy of Prematurity. New England Journal of Medicine, 364(7), pp.603-615.
5. Blencowe, H., Lawn, J., Vazquez, T., Fielder, A. and Gilbert, C. (2013). Preterm-associated visual impairment and estimates of retinopathy of prematurity at regional and global levels for 2010. Nature, 74(s1), pp.35-49.
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