10月14日，罗氏集团在西班牙马德里召开的第28届欧洲皮肤性病学会大会上发布了III期PEMPHIX研究的数据，该临床研究评价美罗华®较标准化治疗——吗替麦考酚酯（MMF）在治疗中重度寻常型天疱疮（PV）成人患者方面的疗效和安全性。
当用美罗华®治疗时， 40%的寻常型天疱疮（PV）患者实现在16周或更长时间内不使用糖皮质激素的情况下，仍持续性完全缓解，相比之下，接受标准化治疗的患者中只有9.5%实现该目标
PV是一种以皮肤和黏膜水疱为特征的罕见自身免疫性疾病，该研究进一步夯实了美罗华®在治疗PV中的疗效和安全性
PEMPHIX研究第52周达到主要终点，证实美罗华®优效于标准化治疗。美罗华®治疗组，40.3%的患者实现在连续16周或更长时间内不使用糖皮质激素的情况下，仍持续完全缓解，而标准化治疗组该数据为9.5%（p<0.0001）。与标准化治疗组相比，以下所有的次要终点均有利于美罗华®，且有统计学差异：美罗华组显示更低累积口服糖皮质激素用量（平均差异：1595 mg；p=0.0005）、更少疾病复发（6次vs 44次，p<0.0001）、更高可能性的持续完全缓解（风险比[HR]=4.83；p=0.0003）、更低可能性的疾病复发（HR=0.15；p<0.0001），52周时评估更多改善的皮肤病生活质量指数（DLQI）（平均较基线变化的估计值为-8.87与-6.00，p=0.0012）。不良事件与既往美罗华®治疗PV的临床研究和其他已批准的自身免疫适应症中所见结果大致一致。
罗氏制药首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway博士表示：
美罗华®获批治疗寻常型天疱疮是60多年来在该罕见严重疾病治疗领域中的首个重大进展。本项研究表明，有40%的PV患者可以从疼痛性水疱到实现完全缓解，美罗华®可能是一种比当前的标准化治疗更优的治疗选择。
PEMPHIX研究仍在继续进行，入组患者在治疗完成或停药后将进入48周的安全性随访期。
寻常型天疱疮（PV）是一种罕见、严重且潜在危及生命的疾病，特征为皮肤和黏膜的渐进性疼痛性水疱。2018年6月，FDA基于Ritux 3 临床试验，批准美罗华®成为首个用于治疗PV的生物疗法。随后，欧盟委员会也在2019年3月作出批准。PEMPHIX研究提供了美罗华®治疗PV有效性额外的临床证据。
参考文献
[1] Werth PW, Joly P, Mumouni et al. Presented the 28th Congress of the European Academy of Dermatology and Venereology Madrid, Spain, 9 - 13 October 2019.
[2] Murrell DF et al.Diagnosis and Management of Pemphigus: recommendations by an International Panel of Experts, Journal of the American Academy of Dermatology (2018), doi:10.1016/j.jaad.2018.02.021.