基因治疗公司Exegenesis Bio获险峰旗云领投千万美元融资，持续聚焦基因治疗药物开发

近日，动脉新医药获悉，Exegenesis Bio Inc.（以下简称“Exegenesis”）完成逾千万美元融资。该轮融资由险峰旗云领投，凯泰资本和联想之星跟投。本次融资主要用于支持公司基因治疗研发管线的推进。

Exegenesis公司将针对中国及全球市场，研发及生产基因治疗的创新药物。公司目前的核心团队配置完整，专长互补，在基因治疗药物设计、临床前研究和临床开发方面拥有多年丰富的工业界成功经验，并具备顶尖的基因药物工艺开发及GMP生产能力。

其中，创始人及CEO吴振华博士拥有近20年国际大药企及初创公司研发、管理经验。吴博士自美国罗彻斯特大学获得博士学位后在美国从事多年药物研发工作。他曾先后担任美国默沙东资深科学家、首席科学家，葛兰素史克副总监、总监，United Neuroscience副总裁，和NeuExcell CEO。

吴博士长期从事基因疗法开发，在葛兰素史克和NeuExcell领导多项神经领域基因和细胞治疗工作。他曾任美中药物协会费城地区（SAPA-GP）会长多年，在团队招募、管理和运营方面拥有丰富经验。

联合创始人叶国杰博士(现任Exegenesis CSO), 拥有在美国20余年药物研发、管理经验, 长期从事基因治疗载体临床前的研发工作，曾建立和管理美国基因治疗公司Applied Genetics Technology Coorperation (AGTC) 研发部，负责从靶点发现、载体设计、构建、生产，功能试验，以及GLP毒理和药理试验 (IND enabling studies)。

叶博士自中科院上海有机所获得博士学位（师从汪猷院士）后，先后在美国康乃尔大学（Meister 院士实验室）, 芝加哥大学 （Roizman 院士实验室）从事分子生物学和HSV(溶瘤病毒)的分子遗传学的研究。叶博士曾先后担任HSV研发公司MediGene 科学家, 资深科学家，AGTC研发部总监，高级总监，和执行总监。期间AGTC曾在4年内连续向FDA递交4个IND并全部获准进入临床试验。

联合创始人王立军(现任Exegenesis CTO)，在美国任职于两家基因治疗研发公司与生产CDMO 逾13年，具有广泛的用于临床的腺相关病毒（AAV）、慢病毒（LV）等病毒、重组蛋白和抗体类等生物药的研发、cGMP生产经验及团队管理经验；深入了解病毒生产平台及技术瓶颈，负责并领导了多种AAV血清型的上游，下游工艺流程研发至GMP 生产；熟悉分析方法，DP制剂和CMC规范。

她参与设计了两个用于病毒生产的cGMP车间；领导并成功地交付了十多个的已用于一、二、三期临床的AAV生产批次，其中大多数是在世界上用于第一次人体临床试验。王立军先后被聘为AGTC研发科学家、Brammer Bio（被赛默飞世尔于2019年5月17亿美元收购）下游研发经理，下游研发和cGMP生产总监，上游、下游DS cGMP生产总监、Encoded Therapetics （Venrock/Arch/Illumina等投资设立，获得上亿美元融资）流程开发和生产总负人。

基因疗法早在1972年就被Theodore Friedmann和Richard Roblin指出其潜能用于治疗众多遗传病。经过数十年的漫长而曲折的发展之路后，基因治疗终于取得突破性的进展，成为医药行业发展的一个新的亮点（见图一）。

2012年欧盟批准了UniQure公司研发的应用于脂蛋白脂酶缺乏症的基因药物Glybera上市。2016年，GSK和意大利伙伴Telethon、OSR共同研发的针对由于腺苷脱氨酶缺陷而导致的重症联合免疫缺陷症的基因药物Strimvelis获得欧盟批准，2017年Spark Therapeutics公司眼科基因药物Luxturna获得FDA批准。

2019年FDA批准AveXis公司治疗脊髓性肌萎缩症的基因药物Zolgensma上市。这些新的治疗方法针对大量未满足的临床需求，在眼科、神经疾病、肌肉组织疾病、血液疾病、代谢疾病、肿瘤疾病等领域有大量的基因治疗药物在开展临床试验并获得明显的疗效。

截止2019年1月，美国FDA已接收超过800份基因和细胞治疗临床申请，并预测于2020年每年超过200份新增申请，到2025年每年预计批准10-20种该类药物（近5年平均每年总共有43个新药获批）(https://www.fdanews.com/blasubmissions)。基因治疗和细胞治疗用药市场有望成为创新药新的增长点。

图一：基因治疗发展时间表

Exegenesis面向不同市场开发Best in class及First in class基因治疗药物，在产品线选择、技术平台等方面具有差异化竞争优势，其工艺及商业化生产能力可有效助力公司产品线迅速推进临床。

Exegenesis CEO吴振华博士表示：“基因治疗是未来十年在医药领域的重大突破口之一，将对许多以前认为难治甚至不可治的疾病带来一次性治愈可能的伟大疗法。我希望利用我们创始团队在此领域丰富的工业界经验、从早期研发到大规模GMP生产的完整工业体系、和前瞻性的战略尽早为那些急需革命性基因疗法的病人带来佳音。”

险峰旗云投资董事王云海博士表示：“Exegenesis在基因治疗领域拥有强大的管理团队，在基因药物研发、工艺开发、商业化生产各方面具备完整且丰富的工业界经验。公司主要开发基因治疗创新药物，以满足中国及全球快速增长的医疗市场，及未被满足的医疗需求。我们非常高兴能和如此专业的团队合作，以资源高效的方式执行公司的商业策略，快速推进基因治疗产品进入临床并实现商业化。”

险峰旗云成立于2016年，是险峰（K2VC）旗下专注于AB轮的早期创投基金。险峰（K2VC）创始于2010年，专注新经济领域的早期投资，致力于推动技术进步、商业模式革新及人们生活方式的演进。

旗下险峰长青、险峰旗云涵盖互联网、消费、医疗等领域的投资，已投资近500家高成长性创业企业，阶段覆盖天使至B轮，管理人民币和美元双币基金。

凯泰资本成立于2009年，是一家专业的风险资本管理机构，主要从事创新投资、产业投资、财富管理业务，投资领域包括生命科学与大健康、社群创新与消费升级、人工智能与数字科技等。凯泰资本管理的基金总规模累计超过500亿元人民币，初步实现了覆盖美国、欧洲、中国的全球化投资布局。

自成立以来，团队已拥有完美世界（002624.SZ）、北京文化（000802.SZ）、金科文化（300459.SZ）、思创医惠（300078.SZ）等成功投资案例。在生命科学方向，凯泰资本关注未被满足的医疗需求，已在国内外投资超过30家初创公司，涵盖小分子靶向药、生物大分子药物、基因治疗、细胞治疗等药物形式，覆盖肿瘤、自身免疫、代谢、眼科、肾病、感染、神经系统疾病、呼吸系统疾病等疾病领域。

联想之星创立于2008年，目前管理总额超20亿人民币的天使投资基金，已投资近300个项目。联想之星为创业者提供天使投资＋深度孵化的特色服务，主要投资于人工智能、TMT、医疗健康三大领域。

联想之星自2010年即将医疗健康作为重点投资布局的领域之一，是最早系统性布局医疗健康领域的早期投资机构。在医疗健康领域，联想之星已投资70多个项目，包括派格生物、开拓药业、燃石医学、卡尤迪、康诺亚、HiFiBiO等。

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