中枢性尿崩症是一种由于下丘脑-神经垂体病变引起精氨酸加压素（又称抗利尿激素）分泌和释放不足而引发的尿崩症。
目前一致公认醋酸去氨加压素是治疗中枢性尿崩症的首选药物。
醋酸去氨加压素是天然精氨盐加压素的结构类似物，即1-半胱氨酸脱去氨基和8-D-精氨酸取代8-L-精氨酸进行人工合成的一种去氨加压素制剂。
这一分子结构的改变使该药物选择性作用于V2受体，而不作用于V1受体，由此大幅降低血管加压作用，增加抗利尿活性。
纳入10例中国成人中枢性尿崩症患者，分析口服去氨加压素100 μg，200 μg和400 μg的药效学，并对一年的长期安全性和有效性进行前瞻性评估。
结果发现单次口服醋酸去氨加压素200 μg可在20-60分钟内起效，而消除半衰期需要2小时。口服醋酸去氨加压素100-200 μg，2-3次/天可长期控制中枢性尿崩症病症。
服用醋酸去氨加压素后会增加肾的远端小管和集合管对水的通透性，促进水的重吸收；增加尿渗透压，降低血浆渗透压，从而减少尿液排出，减少排尿次数和夜尿。该药起效迅速、作用时间长、药物副作用小、安全可靠，因而成为中枢性尿崩症一线治疗方法。
其实，早在醋酸去氨加压素用于治疗中枢性尿崩症之前，该药还用于其他很多疾病的治疗，表现出良好效果。
血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，该病活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生自发性出血。
同样由辉凌公司研发上市的醋酸去氨加压素（注射液）可用于控制和预防轻度甲型血友病及血管性血友病患者小型手术时的出血。个别情况下，该药甚至会对中度病情的血友病患者产生疗效。
另外，对于先天性或药物诱发的血小板机能障碍、尿毒症、肝硬化及不明原因所致出血时间延长的患者，在介入性治疗或诊断前，注射醋酸去氨加压素后可以使延长的出血时间缩短或恢复正常。
肾脏对水分具有强大的调节功能，既能够保留水分，又能够排出体内多余水分。肾功能损伤或异常、肾炎、高血压等病人需要进行肾尿液浓缩试验。
在肾尿液浓缩功能试验中，醋酸去氨加压素可用作测试肾尿液浓缩功能，有助于对肾功能的诊断。
不论是作为强大止血剂的注射液，还是有效控制中枢性尿崩症的片剂，醋酸去氨加压素的良好功能无疑给患者带来极大利好。患者可在医生指导下进行选择，安心用药。