10月18日，Alexion公司宣布FDA批准其Ultomiris（ravulizumab-cwvz）新适应症，用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的成人及儿童（一个月以上）患者。
ravulizumab是一款长效补体C5抑制剂，在去年6月19日首次提交了治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的BLA，借助Alexion使用的优先审评券，在2018年12月获得FDA批准上市。今年6月20日，Alexion向FDA提交了治疗 aHUS的sBLA，并获得优先审评资格。
非典型溶血性尿毒综合征是一种非常罕见的严重慢性疾病，可对重要器官(主要是肾脏)造成渐进性损害，导致肾功能衰竭和过早死亡。FDA此次批准是基于先前公布的一项III期研究结果，在接受Ultomiris治疗的26周内，有54%的成人和71%的儿童患者实现血液学正常化和肾功能改善，到达主要终点。安全性数据与之前一致。
补体是存在于血清、组织液和细胞膜表面的的一组不耐热的蛋白质，经活化后具有酶活性，共同参与人体的特异性和非特异性免疫反应，故被称为补体系统。补体系统由3组球蛋白大分子组成，第一组分是由9种补体成分组成，命名为C1-C9，其中C1是由三个亚单位组成，命名为C1q、C1r、C1s
Alexion是补体生物学研究的先驱，开发上市了全球首个补体抑制剂依库珠单抗（Soliris）。Soliris也属于补体C5抑制剂，目前的适应症包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血尿毒综合征、重症肌无力。2018年销售额达到35.63亿美元。
依库珠单抗历年销售数据（百万美元）
ravulizumab和依库珠单抗相比更加长效，只需每8周静脉注射1次，与每2周注射1次的Soliris相比，将每年的给药次数从26次减少到6次。
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