【好书推荐】哈佛天才,默沙东“逆子”如何开创福泰制药

来源: 生物医药工程智库/BOPUZHIKU1314


2018年《我不是药神》这部电影的上映激发起了各界人士对于药企与药品定价的讨论。而创业药企的人员配置是怎样的,如何管理药企里的科学家,药企如何筹钱,如何花钱,又如何挣钱这些问题,依然摆在想要去了解这个行业的人面前。


本次小编想推荐的《十亿美元分子——追寻完美药物》这本纪实型科普书就讲述了制药界现象级黑马——福泰制药的发展历程,同时也给出了上述问题的回答。



福泰制药Vertex)成立于30年前(1989),它的创始人,乔舒亚·博格出身于哈佛大学毕业后,他去了世界上首屈一指的药企——默沙东。仅35岁时,他已经位居默沙东基础化学部门的高级主管,同时拥有17项专利,被认为是执掌默沙东每年10亿美元研究经费的有力人选。


谁也没有想到,在他35岁这一年,他选择了从默沙东辞职并创立新的药企福泰制药。


在1989年成立之际,福泰制药仅有1000万美元的风投资金,没有科研成果,团队只有十余个科学家,每周要烧掉10万美元,属于新生的创业公司,乔舒亚·博格这一次选择了站在前雇主乃至整个制药行业的对面,成为竞争对手。在乔舒亚·博格的运作下,福泰制药短短3年内便成功上市。


(图为乔舒亚·博格 图源:维基百科)


到如今,福泰制药仅有短短30年历史,但已然打造了年销售额超过10亿美元的分子整个公司的市值也在2018年达到了450亿美元。其中,福泰制药目前上市药物中针对囊性纤维化特效药Kalydeco是全球第一款直接针对囊性纤维化致病基因的药物,也被称为“2012年最重要的药物”。



不同于其他企业传记,本书的作者巴里·沃思在福泰成立之初就进入了公司,与福泰成员同吃同住,以生动的笔触记录了福泰制药从无到有,在科研与商业上屡挫强敌,并最终在3年内上市的故事,为我们揭开了创业药企神秘的面纱。

 

研发新药一直以来都不是一项简单的工程,资本投入巨大,烧钱速度极快,方向具有不确定性,一个不慎可能最粗的投入就打了水漂,同时它也需要成百上千的科学家协同合作,所以制药企业由于它们能造福人类,也追求金钱的特性,注定将一直站在舆论的风口浪尖之上。

 

《十亿美元分子——追寻完美药物》这本书并不是福泰制药的颂歌,相反,它较为详细地描述了福泰内部矛盾。但同时,科学家有的几乎住在公司中赶实验进度,有的自愿献血以提前完成实验,福泰制药就在这样曲折而充满障碍的道路上跌跌绊绊的成长。比起传统传记,这也是一场有关科学价值、夹杂着人性与道德的讨论。


小编诚挚推荐:《十亿美元分子》



 【科普时间】


囊性纤维化(cystic fibrosis,缩写为CF)是囊性纤维跨膜传导调节因子(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator,缩写为CFTR)基因突变导致的CFTR蛋白缺陷或缺失而引起的一种罕见、致命性遗传病。


CFTR蛋白是位于细胞膜上的一个氯离子通道,CFTR基因突变会导致上皮细胞无法正常外运CI-CI-和水聚集于胞内造成大量黏液阻塞全身外分泌腺,导致慢性阻塞性疾病和胰腺功能不全,临床主要表现为慢性咳嗽、大量黏炎、长期慢性腹间、吸收不良综合征、生长发育迟缓等。


囊性纤维化是一种常染色体隐形遗传病,儿童必须遗传来自父母双方的两个缺陷CFTR基因才会患病。而Kalydeco是一种CFTR增效剂,通过增加CFTR蛋白的门控活性(离子跨膜的能力)来增强缺陷型CFTR蛋白的功能,适用于g551d突变的CF患者,以增加肺功能。福泰制药目前拥有3款上市药物,皆用于治疗囊性纤维化疾病,只是适用人群的细分类型不同。



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