背景介绍
LMC5000510,专注于针对 GABAA 受体系统的中枢神经系统(CNS)疾病的药物开发。GABAA 受体,又称作γ-氨基丁酸 A 型受体,是一种离子型受体,而且是一类配体门控型离子通道。此通道的内源性配体是一种被称为 GABA 的神经递质。大量证据表明γ-氨基丁酸(GABA)能系统在神经精神疾病的病理过程中起重要作用。A 型γ-氨基丁酸(GABAA)受体调节剂在临床上的应用已经有较长历史,但副作用和药物依赖的风险限制了它们的使用。随着对不同 GABAA 受体亚型在这些疾病病理过程中所起作用的不断深入了解,亚型选择性 GABAA 受体调节剂被认为可能是潜在的治疗策略
项目 LMP1146
GABAA 受体作为药物靶标:
GABA:大脑中的主要抑制性神经递质系统;
许多临床活性药物与 GABAA 受体相互作用,例如 Valium®,Xanax®,Librium®
一个“靶点”,拥有许多潜在的适应症:焦虑,认知障碍,抑郁,精神病,疼痛,自闭症……
LMC5000510 的主要候选药物 LMP1146 是一种具有独特作用机理的高效且选择性强的 GABAA 受体调节剂
药物 LMP1146 为该公司的拳头产品
丰富的临床前数据,有助于认知,抗抑郁和抗精神病
新型胶囊口服制剂–制备中的专利申请
人体具有良好的口服生物利用度和药代动力学特性
Q2-19:来自 SAD 研究的最终数据报告:对人类安全且耐受良好
正在进行 28 天多次 Ib / IIa 爬坡临床研究的设计
主要适应症/患者组–严重抑郁症的轻度认知障碍
流行病学
抑郁症是一种严重的异质性精神疾病,其临床表现多样,包括情感症状、躯体症状及认知症状等。越来越多的证据表明抑郁症患者存在认知功能障碍,如注意、学习与记忆、执行功能障碍等。《中国抑郁障碍防治指南》(第二版)明确指出,抑郁症成功治疗的关键在于彻底消除临床症状,减少复发风险;提高生存质量,恢复社会功能,达到真正的临床治愈。相比于情感症状,目前临床针对抑郁症认知症状,如思维迟缓、注意力不集中、信息加工能力减退的重视程度仍存在明显不足。WHO(1993 年)的多中心全球合作研究中,上海调查表明,在综合医院内科门诊的抑郁症患病率为 4%,中国调查显示抑郁障碍的患病率近些年呈上升趋势。
投资优势
具有良好药物属性的小分子候选物;
成功的 1a 期研究(SAD)已于 2019 年第二季度完成;
人体具有良好的口服生物利用度和药代动力学特性;
商品成本低;
新的具有成本效益的药物开发计划可实现患者的早期 PoC;
在认知和抑郁的次要终点的患者中进行多次上升剂量(MAD)试验;
CNS 市场代表巨大价值如果成功;
成功案例:2018 年 6 月,Sage Therapeutics 与 GABAA 受体调节剂 SAGE-217完成了 5.75 亿美元的第二阶段许可协议,用于治疗产后抑郁症
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