这是全球癌症患者的福音，更是中国新药研发的里程碑。
2019年11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，由中国生物医药企业百济神州自主研发的抗癌新药BTK抑制剂“泽布替尼”（英文商品名：BRUKINSA™，通用名：泽布替尼），以“突破性疗法”的身份，“优先审评”获准上市，用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。
该药是百济神州首款获批的自主研发产品，更是迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，实现中国原研新药出海“零的突破”。从今年8月22日FDA受理泽布替尼上市申请到今日获批，总计用时不到3个月。
泰格医药子公司思默医药、方达控股等在多个方面助力了泽布替尼的研发。其中思默医药为该药临床研究提供全程SMO服务（Site Management Organization, 临床研究现场管理组织）。方达中国的CMC部门为该药的首期临床试验提供了试验用药的生产服务，方达美国临床中心提供了心脏安全性临床研究服务。
获国际认可的高质量临床研究
世界顶尖医学杂志《柳叶刀》2018年调查数据显示，2012年淋巴系统恶性肿瘤全球发病人数约为45万。在目前已知的淋巴瘤70多个亚型中，套细胞淋巴瘤（MCL）侵袭性较强，中位生存期仅为三至四年，多数患者在确诊时已处于疾病晚期，面临着治疗手段有限、预后不良的困境。
2012年7月，BTK抑制剂开发项目在百济神州实验室立项，经过一系列筛选与测试后最终在500多个化合物中，选定了最终候选分子编号BGB-3111，意为百济神州成立后做出的第3111个化合物。
2016年，泽布替尼在中国进入临床研究。值得一提的是，本次FDA批准泽布替尼用于复发/难治性套细胞淋巴瘤的治疗，是根据一项关键性II期临床试验的数据和另一项全球I/II期临床试验。思默医药参与的，也正是该关键性II期临床试验。
思默医药负责该项目的PM杨丽君介绍，在该项目合作过程中，申办方一直对思默医药高度认可。而思默团队也以自身优秀的能力，助力该临床研究高质量、高效率完成。
她表示，在项目开展过程中，整个团队高效协作，让整体入组任务提前了两个月完成。在今年10月下旬的FDA核查中，思默团队积极准备，两个接受核查的中心均以高质量通过。该药物也在核查后仅仅不到一个月后的今天顺利获得FDA批准。
“在核查过程中，思默CRC协助研究者、申办方，高效地完成资料准备和沟通，积极配合核查工作。”杨丽君说：“核查完成后申办方对于思默CRC的专业能力给与了极高的评价。”
高度信任换来互相成就
在杨丽君看来，该项目能够顺利的以高质量和高效率的完成，离不开申办方的高度信任和思默优秀且稳定的团队。
“申办方对于我们非常信任，在工作过程中遇到问题，也是整个团队一起想办法解决，。”她说：“而思默的CRC团队，也把这个项目当作自己的孩子一样的关心和对待。希望不辜负申办方的信任，竭尽全力的保证项目的顺利完成。”
因此从项目启动开始，思默团队就积极与申办方、研究者等整个项目团队一起，推动项目进度，保证各个中心的快速启动。此外，也高度配合研究者，加快受试者的筛选、随访，积极与患者沟通，提高依从性。整个团队无缝配合，让该研究入组十分顺利。在项目的多次数据清理工作中，思默CRC团队也总是能够在保证质量的同时如期甚至提前完成。
作为申办方的百济神州团队一封封的感谢信也体现出了对于思默CRC团队的赞赏和认可。其中一封感谢信写到：“（思默团队）非常专业，经验丰富，认真负责，非常执着于问题的解决，积极探索更好的合作方式和沟通模式，这些都很好地促进了项目的开展，是我司项目管理者的一个强有力支持和外脑。”
对于项目PM杨丽君，其中一封感谢信也写到：“感谢她及她带领的CRC团队一贯以来的付出，认真负责的态度，及令人敬佩的敬业精神，正是这些造就了她们对百济神州该项目不可估量的贡献。”“希望百济神州与贵公司保持持续合作，实现一个又一个重要里程碑，早日把令医生病人期待的好药推向市场，一起为人类的健康事业做出点点贡献。”
通过这个项目，思默医药也打造了一支稳定的血液病项目团队。目前，思默在很多临床研究中心的血液科都有着极为优秀的CRC团队，每当开展新的研究项目时，思默CRC也会得到研究者的大力推荐。
“我们的项目管理团队人员一直保持稳定，绝大部分中心的CRC也没有发生变化，在三年的过程中持续服务，这很好地保证了项目的顺利进行。项目团队也在这个过程中建立了极为深厚的友谊。” 杨丽君说：“好几位CRC在项目过程中做了妈妈，但她们在产假结束后都马上回到了岗位，继续为这个临床研究服务。”
目前，百济神州与思默医药在多个临床研究中都建立了良好的合作。我们期待着更多好药、新药问世，也期待着更多中国原创新药走向全球，为更多患者带来福音。
文 | 赵 平