2019年11月25日，动脉新医药通过外媒资讯获悉，生物技术公司ProQR Therapeutics（ProQR）宣布其常染色体显性视网膜色素变性（ADRP）治疗药物QR-1123获得FDA孤儿药资格认定。
孤儿药资格认定为正处于研发阶段的用于罕见疾病的药物提供了优待。药物经FDA孤儿药资格认定后，将获得开发计划税收优惠、新药申请费用免除等特权，且其所属公司在新药上市后将拥有七年的市场独占权。
ADRP是一种严重的遗传性罕见病，患者在儿童时期会出现夜盲等症状，发展到中年时期有很大概率会失明。研究发现，ADRP的发病原因可能是视紫红质（RHO）基因中的P23H突变，从而导致RHO蛋白错误折叠。错误蛋白会对光感受器受体细胞产生毒性，同时降低野生型等位基因的功能。随着时间的推移，患者视觉细胞会逐渐死亡，导致渐进性性视力丧失。目前，尚无获批准上市的P23H ADRP疗法。
QR-1123是生物制药公司伊奥尼斯制药（Ionis）利用其专有反义技术发现的一种RNA低聚核苷酸类药物，主要用于治疗由P23H突变引起的ADRP。该药物可特异性结合突变基因转录的mRNA，以抑制RHO蛋白突变毒性物质的形成。QR-1123主要通过眼内玻璃体注射给药。该药物于2019年8月获得IND许可，并获得了FDA快速通道指定。
ProQR针对QR-1123进行了Ⅰ、Ⅱ期临床试验Aurora，又称PQ-1123-001试验，是QR-1123的首次人体临床研究。该试验在北美的专家站点进行，以35名成年P23H基因突变的ADRP患者为研究对象，进行单剂量递增给药和多剂量给药试验，以研究药物的药代动力学特征，并评估其安全性、耐受性和有效性。
ProQR成立于2012年，总部位于荷兰莱顿，是一家生物技术与制药公司。该公司由遗传病领域的专业人士创立，致力于开创性的科学研究。ProQR基于其独特的RNA修复平台技术开发RNA转化药物，为严重遗传性罕见病患者提供新的治疗选择。
伊奥尼斯制药（纳斯达克股票代码：IONS）成立于1989年，总部位于美国加利福尼亚州，是一家领先的生物技术公司。该公司是RNA靶向药物领域的先驱，基于其高效且广泛适用的药物发现平台开发了一系列创新药物，为脊髓性肌萎缩症（SMA）、运动神经元疾病及其他罕见病患者提供更高价值的疗法。
ProQR首席执行官Daniel de Boer表示：“我们很高兴ADRP治疗药物QR-1123能获得孤儿药资格认定，这表明这类进行性失明患者将拥有新的治疗选择。我们的目标是积极推进一系列研发计划，以有针对性的方式治疗ADRP等遗传性视网膜疾病。”
编辑 | 黄淑愿
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