创新药新势力：诺诚健华首款新药上市申请获受理，2款新药进入临床中后期

国内新药圈赫赫有名的北京诺诚健华医药科技有限公司，坐落在北京市昌平区北大医疗创新谷东南隅。公司联合创始人兼CEO崔霁松博士告诉动脉网，诺诚健华2017年迁入北大医疗创新谷，因为这里是医药研发机构聚集区，汇集了一批前沿技术研发的企业，并且实验楼能够满足新药研发实验室对房屋层高和面积的要求。

诺诚健华位于北大医疗创新谷的办公楼

随后，搬进新实验室的诺诚健华开始走上研发快车道，入驻当年即拿下首个国内临床试验批件，次年便打出2项新药获批临床试验、拿到超过2亿美元融资、开始承担国家重大专项的组合拳，开展多项临床研究。今年初，诺诚健华拿到美国FDA新药临床试验批件，巩固在国内新型BTK抑制剂研发中领导地位的同时，加入了与全球TOP10大药企的竞技行列。

诺诚健华专注于肿瘤及自身免疫类疾病治疗领域的国际一类新药开发，在北京、南京设有一站式、全功能覆盖的新药研发中心，应对中国病人高发的淋巴瘤、肝癌、胆管癌等多种实体瘤及自身免疫类疾病。

创办诺诚健华前，崔霁松博士已经是在美国制药界颇具影响力的华人女科学家，曾经在美国默克参与和领导了多个疾病领域的新药研发项目。回国后，崔霁松博士受邀担任PPD®旗下全资子公司保诺科技的总经理和首席科学官，开拓中国药物研发服务外包市场。

诺诚健华联合创始人兼CEO崔霁松博士

从跨国公司中国负责人，到本土创新药企掌门人，崔霁松博士的经历与大多数国内活跃创新药企业创始人相仿。这群上世纪80、90年代漂洋过海去求学，在跨国大药企度过青春时光，用才华和汗水走进主流社会，却在不惑之年归国创业的科学家，形成了一个能量巨大的隐形圈子，让彼此的知识和经验能够快速形成合力，去克服新药创制这项国内企业并不擅长的工作中可能碰到的困难。

“做药就像玩高空抛环，需要在活性、选择性、可成药性、代谢、安全性之间找到平衡，而在找到平衡的道路上，不计其数的临床前研究和临床试验折戟沉沙，几百亿美金打了水漂也是常态，”崔霁松博士表示，“人才是其中至关重要的变量。”由清华、北大的生命科学带头人、跨国公司新药研发专家以及国内顶尖医院医疗专家组成的强大科学顾问委员会和曾长期在世界500强药企从事新药研发工作，成功开发过多个新药专利和产品的科研人员组成的核心研发团队，是诺诚健华借以发力的两条人才线，也构成公司的核心竞争力，为诺诚健华的快速发展提供了原动力。

目前，诺诚健华有三项创新药在临床研究阶段，其中奥布替尼（ICP-022）进展最快，也最令人瞩目。据崔霁松博士介绍，奥布替尼是针对BCR/BTK信号传导通路开发的小分子靶向药物，它对应的治疗领域主要有两个，一个是肿瘤，尤其是B细胞相关的淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病等；另一个是自身免疫疾病，如系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、干燥综合症等。

BTK全称布鲁顿酪氨酸蛋白激酶（Bruton’s tyrosine kinase），是一种参与B细胞信号传到的蛋白质，能够影响细胞分化与增生。第一个上市的BTK抑制剂伊布替尼通过与BTK活性位点中的半胱氨酸残基形成共价键，抑制BTK酶活性，从而控制肿瘤细胞生长。这款2013 年底上市的口服白血病重磅药，曾是红极一时的明星抗癌靶向药，为众多患者带来了生存的希望。

目前，全球获准上市的BTK抑制剂只有伊布替尼（强生、艾伯维）、阿卡替尼（阿斯利康）和泽布替尼（百济神州），作为小分子靶向药最热门的研发赛道，BTK抑制剂一直是全球大药企投资的重要方向。

据动脉网不完全统计，在国外，强生、艾伯维、阿斯利康、默沙东、武田、新基、BMS等药企均布局了大量BTK抑制剂在研管线，适应症覆盖了肿瘤和自体免疫疾病两个大类；国内方面，诺诚健华和百济神州是仅有的两家我们通过公开渠道查询到开展BTK抑制剂临床试验的药企。尽管诺诚健华与百济神州研发BTK抑制剂前后脚开展的临床试验所选择的适应症多有重合，但双方在研发投入上各有侧重。作为医疗行业观察者，国内创新药企能够在长期被海外大药企垄断的靶点上齐头并进，是我们非常乐见的难得景象。

2019年11月20日，奥布替尼（ICP-022）用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的新药上市申请(NDA)已经获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。

据了解，这项NDA是基于一项评价ICP-022治疗复发或难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤安全性和有效性的多中心、开放性临床试验（登记号：CTR20180263）的数据提交的。奥布替尼的有效性和安全性数据将于2019年12月在第61届美国血液学协会（ASH）年会上公布。

作为全球开发项目中的一部分，诺诚健华针对奥布替尼的多项临床研究正在进行中。崔霁松博士告诉动脉网，除上述首个提交NDA的适应症外，公司亦在中国进行复发/难治套细胞淋巴瘤(MCL)、复发/难治边缘区淋巴瘤(MZL)、复发/难治中枢神经系统淋巴瘤(CNSL)及复发/难治华氏巨球蛋白血症(WM)患者的疗效评价研究；在美国，奥布替尼针对B细胞恶性肿瘤的I期临床试验已于2019年5月获批启动。

崔霁松博士告诉动脉网，诺诚健华正在推进奥布替尼多个适应症开展的全球临床研究中，初步结果显示了良好的安全性和疗效，“我们在全力推进临床试验，争取为患者提供更好的治疗选择。”

得益于原始积累和当前顺利的研发进展，诺诚健华现阶段的在研管线中在BTK抑制剂之外，还有ICP-192和ICP-105两款分别针对不同靶点适用于尿道上皮癌/胆管癌和肝细胞癌等疾病的临床I期试验项目，与奥布替尼一同构成公司具有品牌优势的核心产品矩阵。

除这3款处于临床阶段的候选新药，诺诚健华现有六种处于IND准备阶段的自主开发候选药物，多个临床前品种同步在研，计划未来每年都能有品种申请IND临床研究。

谈及何以快速将多款新药推进到临床试验中后期，崔霁松博士还给出了人才梯队培养外的两个原因。

第一，研发平台优势明显。诺诚健华的一站式研发平台可以支持从机理研究，靶点选择，化合物设计、合成、筛选和优化，到工艺和制剂的开发、药理和毒理研究及临床试验的创新药物研发全过程，这为有效缩短药物研发周期，提高药品质量，加速药物上市提供了现实可能。

第二，自主创新能力强。凭借研发团队的创新积累，诺诚健华研发出多项国内外发明专利和丰富的产品管线，这些适用于中国病人高发的实体瘤以及自身免疫类疾病的药物成功上市后，能够有效缓解中国病人大量未被满足的治疗需求，为国内外患者提供更多有效的治疗选择。

“未来，我们还会考虑让优质项目走出去、引进来，保持公司的运营活力和可持续发展。”据崔霁松博士介绍，经过几年快速发展，诺诚健华已成长为集研发、生产于一体的医药企业，在北京和南京设有合计12000平米的研发中心，建成的一站式研发平台，配备了国际先进水平的实验设备。

目前，诺诚健华各地员工已近200人。在南京的研发中心与北京研究不同的领域，优势互补，各有所长。此外，诺诚健华正在广州建设具国际标准的GMP药品生产基地，并在美国新泽西和波士顿设有分支机构开展商务合作与临床试验管理。

诺诚健华总部所在地北大医疗创新谷相关负责人表示，诺诚健华的发展完全满足了创新谷最初的预期，“从进入北大医疗创新谷时的几个人的团队到近二百人的团队，到3个项目进入临床研究，到国内创新药的第一梯队企业。诺诚健华的发展速度非常快。”

北大医疗创新谷入口

作为北大医疗产业集团旗下园区运营和项目孵化平台，北大医疗创新谷为诺诚健华发展提供了不可或缺的软件和硬件条件。创业并非千里走单骑的壮举，而是多方合力共同作用的结果。那么，北大医疗创新谷的力量是如何参与到诺诚健华的成长？对北大医疗创新谷而言，配套服务和产业生态是园区端最重要的输出。

在医疗高科技创新园区，专业性是个高门槛，除了精准定位、专业设施外，提供符合园区企业发展需求的软件能力成为辨识园区专业程度的标尺和加速孵化企业发展的助推器。在配套服务方面，公司治理规范是北大医疗创新谷在园区内提供企业服务的主攻方向，“作为北大医疗产业集团创新创投业务的重要核心载体，北大医疗创新谷首先将自己定义为一个平台公司。”一方面，从硬件端提供创新创业必须的设备和实体环境，逐步建设为技术导向的专业孵化器；另一方面，从软性服务端出发，为专利技术、专家教授、创客群体、资本、市场、第三方服务等各个资源方提供互补的资源对接及市场渠道。

北大医疗创新谷通过服务、战略投资等手段，让北大医学部的医、教、工、学、研等与创客形成互动，并整合集团的产业链资源，发挥平台、窗口和节点的三重作用。“我们在药物研发和商业模式上的很多想法都能够得到园区及时的响应。”崔霁松博士如是说。

而在产业生态培育方面，自2014年开园以来北大医疗创新谷已经积累了一大批创新客户，其中不乏诺诚健华、泛生子、吉因加等这样的明星企业，其品牌园区的姿态在行业中影响深远。

据北大医疗创新谷相关负责人介绍，园区吸引了国内外顶级专家、学者，包括中/美院士7人、千人计划专家13人、长江学者3人，海聚工程3人，行业专家/海归超过100人。此外，北大医疗创新谷逐渐形成以医疗技术、生物医药、医疗器械、分子诊断、数字医疗等高成长细分领域为主体的产业生态。

正如崔霁松博士所讲，园区吸引了大批生物医药领域的上下游企业，其中有很多“邻居”正在成为诺诚健华的供应商、合作者，为公司打通药品开发全产业链创造了有利条件，“未来，在把自己企业做大做强的同时，发挥好自身的资源和人才优势，带动园区其他相关企业共同发展。”

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编辑 | 黄淑愿

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