11月26日，和黄医药宣布FDA授予索凡替尼孤儿药资格，用于治疗胰腺神经内分泌肿瘤（NET）。
和黄医药表示，若孤儿药资格经FDA获准上市，索凡替尼对此适应症将获得为期7年的市场独占权。孤儿药资格还可在美国带来一定的开发成本收益。
索凡替尼一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）以阻断肿瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子-1受体（CSF-1R），通过调节肿瘤相关巨噬细胞，促进机体对肿瘤细胞的免疫应答。
神经内分泌瘤（NET）起源于与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体。神经内分泌瘤可起源于体内很多部位，最常见于消化道或肺部，可为良性或恶性肿瘤。2018年美国神经内分泌瘤新诊断病例为1.9万例。值得关注的是，与其他肿瘤相比，神经内分泌瘤患者的生存期相对较长，因此，虽然神经内分泌瘤发病率相对不高，但患者人群相对较大。此外，据估计2018年美国神经内分泌瘤患者约14.1万例，其中约有超九成，即13.2万例患者为非胰腺神经内分泌瘤患者。
在中国，2018年约有6.76万例神经内分泌瘤新诊断病例。按照中国的发病率与流行率比例估算，中国总共或有高达30万例神经内分泌瘤患者。据估计在中国患有神经内分泌瘤的患者中约有八成是非胰腺神经内分泌瘤患者。
目前，索凡替尼正在中国及美国作为单药治疗或与其他肿瘤免疫疗法联合治疗开展针对多种实体瘤的研究。2019/11/11，NMPA已受理索凡替尼用于晚期非胰腺NET的新药上市申请。
据Frost & Sullivan公司估计， 中国抗血管生成血管内皮生长因子受体（VEGF/VEGFR）抑制剂的市场已从2015年的5亿美元增长至2019年的超过15亿美元，预计到2026年将达到50亿美元。和黄医药目前拥有索凡替尼在全球范围内的所有权利。
点亮“在看”，好文相伴