贺建奎基因编辑婴儿论文手稿首次曝光；第三轮带量采购方案流出...
2019-12-08 08:08
来源: 医药魔方/yiyaomofang
有人的地方就有圈，有圈的地方就有八卦。 一起聊聊本周医药圈的各种八卦，喵~~
基因编辑婴儿事件贺建奎论文手稿首次曝光
12月4日，贺建奎投给国际顶尖期刊Nature的部分论文手稿报告，摘要部分指出，该项目的研究目的是培育对HIV具有抗药性的人类，并列举了主要成果。贺建奎团队认为自己“成功”地复制了一种名为CCR5的基因突变。一小部分天生携带这种变异基因（CCR5 delta 32）的人能够免疫HIV感染。
但根据论文，研究团队实际上并未复制已知的突变，相反，他们制造了新的基因突变，而新突变是否能抵抗HIV仍存疑。 @猫豆豆Helen：实验对基因编辑技术本身的进步没有任何贡献，也没有为HIV母婴阻断提供相对目前而言更好的治疗方案。虽然基因编辑治疗一些目前医学无法治疗的遗传性疾病和致死性疾病是大势所趋，但绝不是在没有伦理审查的情况下随便使用。也希望不要因为贺的实验永远关上基因编辑走入临床的大门。 @萝卜白TCM：所谓的研究人员、专家和患者，三者之间的信息不对等，最终获利方是谁，完全就是把商人的“背书”和“话术”引入科研。
第三轮集采方案流出，半个月到两个月后开标！
新一轮国家带量采购工作会议相关内容流出， 规则如下： 选择品种原则 ：2019年10月31日前通过一致性评价的多于三家(含原研)的品种。原研与仿制药充分竞争，2家以上通过一致性评价的品种均可能竞争。市场容量 ：全国各省公立医院(含新疆生产建设兵团)共32个区 市场划分 ：中标1家，全国50％量；中标2家，60％量；中标3家，70％量；中标4家以上，80％量。 中标价格 ：通用名下最小单位的最低中标价，为天花板价。价格会提前公示，防止无效报价。 中标企业数量 ：采取淘汰机制，3家中2家，5家中4家。n-1家中标，至少淘汰一家，最多6家中标。目前看来，只有二甲双胍一个品种存在多家企业不中标的情况。 开始时间 ：最低价中标的企业，可以一开始优先选择全国2-3个省，其他中选企业按价格高低轮流选择其余省份。多家参与的，报价超过最低价约1.8倍触发淘汰机制自动出局。
@伊洛：总体而言，第三轮全国集采纳入品种少，其实就是对企业最大的保护、政策最大的缓和。 @RedLondon：即使这样，该杀价还是杀价啊，对于市占率高的企业感觉是利空啊。 @挂机一万年：二轮杀下来，底就在那里了。不需要再杀了，再杀杀成垄断行业了。
女性月服避孕药研发成功，获比尔盖茨基金会赞助
12月4日，美国Lyndra生物医药公司宣布研发出女性月服避孕药，已做完动物活体实验。该药剂比一般药片大，一旦吞服，药片会留在胃里数周，缓慢释放避孕荷尔蒙，当其完成工作，便会分解从体内排出。Lyndra研发团队包括哈佛医学院和麻省理工学院的研究人员，由比尔盖茨基金会赞助。
@梦里有范思辙：结果第二天就有北美放射协会指出，口服避孕药可能影响女性大脑重要区域，服用避孕药的女性下丘脑体积明显变小。所以即使月服也难逃副作用吧… @wind：也好，多一种选择，机会掌握在自己手里比男性避孕药靠谱。 @拖拖的憨憨：这是不是那种会释放孕激素，让身体误以为怀孕，会让身体不再排卵，也就是没有女性生理期了。国外很多人使用这种避孕药，一，推迟生理期。二，适合长期稳定伴侣，特别是结婚以后。但是，中国还是没有接受这种避孕药的。
K药二线治疗肝癌III期试验失败的详细数据公布
12月2日，K药二线治疗晚期肝癌的III期临床结果正式发表，KEYNOTE-240研究结果显示，ORR达18.3%，OS达13.9个月，PFS达3个月，但未达研究预设的主要终点。有意思的是，PD-1对乙肝转肝癌的患者效果更好。 @最爱_applejy：也可能是炎症有关，乙肝感染可能会有长期的炎症。 @99霸天虎：那这样说来，PD-1治疗对黄曲霉素导致的肝癌效果应该更好。
超长寿者携带特殊T细胞
日本理化学研究所生命医科学研究中心和庆应义塾大学医学部一个联合研究团队发现，超长寿者(110岁以上)的血液中携带很多“CD4阳性杀伤性T细胞”。这一发现有助理解免疫与衰老和长寿之间的关系，从而为预防免疫性衰老、延长健康寿命作出贡献。 研究团队直接采集了7名110岁以上的超长寿者和5名50—80岁老人的血液，从细胞水平解析了血液中的免疫细胞构成。结果发现，与50—80岁的人相比，在超长寿者的血液中，相当于免疫系统指挥塔的T细胞的构成发生了显著变化，尤其是通常只少量存在的CD4阳性杀伤性T细胞，在超长寿者血液中的存在比例很高。另外，团队还发现，具备特定类型受体的T细胞发生了克隆性增殖。
@月隐：在我意识里，超级长寿大部分是因为户籍管理混乱… @0oo园园oo0：我一直觉得长寿肯定是个体原因，养生之类的作用没有那么大，见过好几个长寿的农村老人，根本不注重什么养生。
12月3日，康方生物递交港股主板上市申请，联席保荐人为摩根士丹利和摩根大通。11月2日，康方生物曾完成近1.5亿美元D轮私募融资。招股书披露，目前，康方生物已建立了超过30个抗体新药的产品线，涉及PD-1、CD47、CD73、TIGIT、IL12/23、IL17、IL4R等热门靶点，其中10个品种处于国内及国际临床试验阶段，涵盖肿瘤、自身免疫性疾病、心血管疾病、炎症、代谢疾病及痛症等重大疾病领域。 12月3日，君实宣布将与多禧生物签署协议，获得DAC-002（注射用重组人源化抗 Trop2 单抗-Tub196 偶联剂）在除日本、韩国以外的全部亚洲国家及区域的临床试验、药品注册、销售及其他商业化权益。根据协议，君实将支付3000万元的首付款和226.8万元的样品制备费用，从 DAC-002 在许可区域内获批临床至获批上市，还将支付累计不超过 2.7 亿元的研发及上市里程碑款，并在 DAC-002 实现商业化销售后向杭州多禧支付年销售收入 6%-10%的收益分成。 12月6日，国家医保局发布《关于做好当前药品价格管理工作的意见》的通知，明确了现阶段药品价格管理基本政策，依据《中华人民共和国价格法》《中华人民共和国药品管理法》，进一步完善药品价格形成机制，持续健全以市场为主导的药品价格形成机制。 衔接现行药品价格政策，发挥医保对药品价格引导作用，推进形成合理的药品差价比价关系；推进药品价格常态化监管；做好短缺药品保供稳价相关的价格招采工作。
4. 海和1类新药HH2710胶囊新药临床申请获得受理 12月4日，上海海和药物与中国科学院上海药物所递交的1类新药HH2710胶囊新药临床申请已获得受理，开启了国产ERK抑制剂的上市之路。HH2710是一种高效、特异性的小分子ERK激酶抑制剂。ERK激酶是MAPK信号通路上的一个关键激酶，靶向ERK能够治疗广泛存在的MAPK信号通路突变引发的各种肿瘤，例如非小细胞肺癌、黑色素瘤等。 5.复宏汉霖授让拉美地区利妥昔单抗注射液独家许可权 12月5日，复宏汉霖宣布，已与FARMA DE COLOMBIA S.A.S于近期订立独家许可协议，授予对方在哥伦比亚、秘鲁、厄瓜多尔及委内瑞拉独家开发和商业化HLX01的权利。公司将根据许可的专有技术授予FARMA DE COLOMBIA一项不可转让、可分许可（受若干限制）的专有许可，该公司将收取签约款项50万美元，并于获许可产品在哥伦比亚取得监管批准及在该地区的各个国家内商业化后收取里程碑款项。