美国东部时间2019年12月9日 从事CAR-T细胞和抗体药物研发的科济生物（CARsgen Therapeutics）今日宣布，在美国奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会报告了全人抗CAR-BCMA T细胞（CT053）治疗复发/难治多发性骨髓瘤安全性和有效性的最新临床研究结果。
图1. 第61届美国血液学会年会（ASH）现场（图片来源于网络）
试验研究者金洁教授代表浙江大学附属第一医院、温州医科大学附属第一医院、上海交通大学附属新华医院三个研究中心在本次ASH年会上发布了题为“Safety and Efficacy of CT053 (Fully-human Anti-BCMA CAR T Cells) in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: a Phase 1 Trial”的研究结果。在2018年12月第60届ASH年会上，研究团队首次报告了该临床试验结果而备受瞩目；2019年9月，在第17届国际多发性骨髓瘤研讨会（IMW）上，研究团队报告了该研究结果的更新。本次报告是该研究的进一步的数据更新。
图2. 浙江大学附属第一医院金洁教授展示CT053研究结果
三个研究中心的研究结果显示：截止2019年9月30日，共有24例复发/难治多发性骨髓瘤受试者接受单剂CT053输注，24例受试者中位年龄60岁，既往接受抗骨髓瘤治疗方案为5种（2 - 11种）；ECOG评分0 - 1分16例（66.7%），ECOG评分2 - 3分8例（33.3%）；10例（41.7%）合并髓外病变；ISS III期有9例（37.5%）。24例受试者接受单次CT053细胞输注剂量范围为0.5 - 1.8x108，其中21例细胞输注剂量为1.5 x108。所有受试者细胞一次制备成功。
本次ASH报告更新的主要内容为疗效数据。截止2019年9月30日，24例受试者输注后观察期为26-716天（中位441天），受试者最早在CT053输注后2-4周后就可能达到部分缓解及以上疗效，总缓解率（ORR）达到87.5% (21/24)，完全缓解（CR/sCR）的比例为79.2% (19/24)。中位无进展生存期为16.6个月 (95% CI 10.1-18.8)。
图3. 科济生物CT053项目研究结果（截止2019年9月30日）
安全性和细胞代谢动力学数据和之前报道一致。24例受试者中，≥3级治疗相关的不良事件主要为预期的血液学毒性。有15例（62.50%）受试者在研究过程中发生了CRS（细胞因子释放综合症），其中12例为2级，3例为1级。仅1例发生了3级神经系统毒性。所有受试者在接受CT053单次注射后1-7天均在外周血检测到CAR T细胞扩增，CAR-T细胞输注后7-21天可达到扩增高峰，CAR-T细胞在体内可持续中位172（21-341）天。
多发性骨髓瘤(multiple myeloma, MM) 是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于复发/难治 MM（R/R MM），尽管近年来新的治疗方法或药物改善了疗效和生存，但尚难以治愈。B细胞成熟抗原（BCMA）靶向的嵌合抗原受体基因工程修饰的T细胞，被认为是一种有望治愈多发性骨髓瘤的新手段。
科济生物医药（上海）有限公司，是一家致力于开发创新型CAR-T细胞、抗体等肿瘤免疫治疗药物的企业，旨在为肿瘤患者提供治疗甚至治愈药物。公司已经开发了多个CAR-T细胞候选药物，目前正在与国内外著名的医院合作开展临床试验，以期为胃癌、肝癌、胰腺癌等广大恶性肿瘤患者提供帮助。
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