Biogen在投资Ionis之前，该公司复活了之前在两项III期实验中失败的AD药物-aducanumab。
近日，Biogen宣布，向选择tau蛋白靶向治疗的Ionis Pharmaceuticals支付4500万美元的预付款。
目前正处于第一阶段的反义疗法（antisense treatment)名为IONIS-MAPTRx, 该治疗方法意在减少中枢神经系统中 tau蛋白的产生。（关于更多AD知识与tau蛋白可见这篇文章：
这些蛋白被正式命名为MAPT（Microtubule-Associated Protein Tau), 它们可以在大脑中形成缠结，并被认为会引起神经退行性疾病（neurodegenerative diseases），例如阿尔兹海默症和某些类型的痴呆症。
然而，虽然阿尔兹海默症的研究集中在tau缠结与淀粉样蛋白斑块上，但超过15年里还没有批准任何新的疗法。许多在第二阶段看起来很有希望的治疗手段在第三阶段就失败了。
而Biogen在这个时候花钱投资Ionis说明，Ionis与Biogen都认为，反义治疗的成功的机会更大。
Ionis在一份声明中说：“在临床前研究中，MAPT靶向反义治疗显示了对病理的预防和逆转。”
关于反义疗法(antisense therapy)
反义疗法是遗传疾病或感染的一种治疗形式。当已知特定基因的遗传序列导致特定疾病时，可以合成一条核酸链（DNA，RNA或化学类似物），该核酸链将与该基因产生的信使RNA（mRNA）结合，并使它失活，有效地将该基因“关闭”。
这是因为mRNA必须是单链的才能翻译。或者，该链可被靶向结合前mRNA上的剪接位点并修饰mRNA的外显子含量。
将该合成的核酸称为“反义”寡核苷酸（ASO），因为其碱基序列与基因的信使RNA（mRNA）是互补的，被称为“正义”序列。
除去这4500万美元的许可费外，Ionis还可以赚取高达1.55亿美元的阶段性费用以及特许权使用费。
根据协议，Ionis将完成IONIS-MAPTRx在轻度阿尔兹海默症患者中的第一阶段研究，以及为期一年的延期研究。同时，Biogen将进行所有需要进行的研究以及监管文件和商业化的责任。
但这不是Biogen对AD治疗发起的第一次进攻。这里不得不提及Biogen的另一个AD治疗药：aducanumab。
今年3月，aducanumab在III期临床的失败让Biogen的市值一夜缩水150亿美元。但就在10月22日，Biogen宣布将于2020年初向FDA提交上市申请，原因是因为之前依据的数据变了。
部分资料来源：fierce pharma , wiki
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