第一项阿奇霉素治疗原发性纤毛运动障碍（PCD，也称纤毛不动综合症）的多中心、随机对照临床试验显示，阿奇霉素维持治疗可使PCD患者的呼吸系统不良事件发生率减半。
在欧洲呼吸学会（ERS）2019年大会上，来自丹麦哥本哈根大学医院的研究者Dr. Helene Kobbernagel报告称，BESTCILIA项目研究结果显示，与安慰剂组相比，用药6个月后，每周3次使用阿奇霉素的儿童和成人患者（n=90）的呼吸症状恶化率显著降低 [风险比(RR)，0.45，95%CI，0.26-0.78; P=0.004]。[ERS 2019, abstract 5102]
此外，阿奇霉素组患者首次恶化出现的时间也比安慰剂组晚。“这是关于这种罕见终生疾病的循证治疗的重要一步，”Dr. Kobbernagel说，“对于经常恶化的PCD患者，应考虑使用阿奇霉素作为维持治疗药物。”
PCD患者可能存在原位异常、精子活力异常、纤毛结构和功能异常，可导致呼吸道粘膜纤毛清除不充分和粘膜细菌潴留，从而引起慢性疾病otosinopulmonary。每2万人中有1人会受此疾病困扰。目前，仅有经验性疗法。也很少有证据支持有可用于PCD的特定治疗方案，因此患者接受的治疗方法不尽相同。
尽管频繁或长期使用抗生素可能会产生耐药性，但在BESTCILIA项目中，耐药菌的出现在2组之间没有显著差异，然而，Dr. Kobbernagel表示，还需要更大样本量的试验加以证实。“我暂时不能说阿奇霉素不会增加患者对大环内酯类药物产生耐药的风险，因为这项研究的病例数太少。但是如果您决定让患者接受维持治疗，就应当留意是否会产生耐药。”
“PCD是一种严重的疾病，发病年龄小且随着年龄增长趋于恶化。”Dr. Kobbernagel说， “由于它是一种罕见的疾病，因此尚缺乏有关如何对儿童和成人加以治疗从而缓解症状和预防长期损害的良好手段。”
Dr. Kobbernagel表示：“我们已经证明阿奇霉素是安全的，可以减少影响日常活动的疾病发作，并能够缩短全剂量抗生素疗程、减轻潜在的不可逆肺损伤。”
ERS现任主席、来自德国汉诺威大学的Dr. Tobias Welte评论说：“我们现在有了第一个概念验证研究，证明阿奇霉素可以帮助减轻PCD的症状。希望这一研究能够继续帮助我们为所有PCD的儿童和成人患者找到长期保持健康的最佳方法。”
参与研究的患者已确诊PCD且1秒用力呼气容量（FEV1）>40%预计值，他们被随机分配接受阿奇霉素（体重<40 kg者剂量为250 mg；体重> 40 kg者剂量为500 mg）或安慰剂治疗。患者的平均年龄为19岁（范围：7 - 50岁），基线FEV1约为77%，阿奇霉素组和安慰剂组的平均肺清除指数分别为10和11。
Dr. Kobbernagel说，在可用于试验的224份痰培养物中，阿奇霉素组相对于安慰剂组的细菌种类有所减少（RR，0.34，95%CI，0.24-0.64；P=0.0002）。她补充说，但是2组之间的生活质量、听觉障碍、炎症指标及肺功能没有差异。
总体而言，阿奇霉素组的轻度胃肠道不良事件比安慰剂组更为常见，特别是稀便或腹泻（22.4% vs 4.9%）。阿奇霉素组和安慰剂组的严重不良事件分别有1件和3件。
Dr. Kobbernagel表示：“阿奇霉素可以为PCD提供有效的维持治疗，减轻身体不适并帮助儿童和成年人过上正常的生活。”她总结说，下一步是确定阿奇霉素用药时间超过6个月是否安全，以及是否可预防不可逆的肺损伤。
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